Redacción
Otsuka Pharmaceutical ha presentado los principales resultados del estudio en fase III Oasis-HAE de Ionis Pharmaceutical con donidalorsen en personas con angioedema hereditario. El ensayo cumplió su criterio de valoración principal de reducción en la tasa de ataques de angioedema en pacientes tratados con donidalorsen (80 mg) mediante inyección subcutánea administrado cada cuatro semanas (p<0,001) o cada ocho semanas (p=0,004), comparado con placebo. Además, el ensayo demostró que donidalorsen alcanzó significación estadística en los criterios de valoración secundarios en ambos grupos. Donidalorsen demostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad en el estudio y no hubo eventos adversos graves.
Donidalorsen es un medicamento profiláctico en fase de investigación dirigido por ARN diseñado para atacar y silenciar con precisión la producción de precalicreína (PKK), interrumpiendo la vía que conduce a los ataques de esta enfermedad rara.
El ensayo demostró que donidalorsen en anigiodema hereditario alcanzó significación estadística en los criterios de valoración secundarios en los grupos de cuatro y ocho semanas
Los derechos para comercializar donidalorsen en Europa pertenecen a Otuska. La compañía japonesa está trabajando para presentar una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Por su parte, la farmacéutica Ionis se encuentra ante el mismo proceso en la Administración de Medicamentos y Alimentos de EEUU (FDA). Donidalorsen ya recibido la designación de medicamento huérfano en el país norteamericano mientras el procedimiento en la Unión Europea se encuentra en curso.
“Los resultados principales del estudio de fase III Oasis-HAE son alentadores”, afirmó Andy Hodge, director ejecutivo de Otsuka Pharmaceutical Europe. “A pesar de la disponibilidad de otros tratamientos profilácticos, un número considerable de pacientes con angioedema hereditario continúa experimentando ataques irruptivos impredecibles, dolorosos y graves. Creemos que donidalorsen, si se aprueba, podría abordar esta necesidad médica no cubierta y proporcionar una nueva opción de tratamiento potencial para estos individuos”, ha añadido el director ejecutivo de la compañía nipona.
