Fátima Del Reino
El Hospital Infantil Universitario Niño Jesús ha presentado un ensayo clínico para pacientes pediátricos que sufren epilepsias resistentes a fármacos, también conocidas como refractarias de base inmune. Esta nueva posibilidad terapéutica se basa en la utilización de las células madre mesenquimales del propio enfermo para regular la respuesta inmune del organismo.
Durante la presentación este martes en el hospital madrileño, los investigadores del centro han explicado que el ensayo clínico va dirigido, en concreto, a pacientes con síndrome de Rasmussen, un tipo de epilepsia que es crónica y que no puede ser controlada por los medicamentos o tratamientos habituales.
“El síndrome de Rasmussen es una enfermedad ultra-rara que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes”
“El síndrome de Rasmussen es una enfermedad ultra-rara que afecta a dos pacientes por cada millón de habitantes. Suele producirse entre los seis y doce años, aunque también puede aparecer en adultos, sin embargo, en edades mayores suele ser una enfermedad más benévola. Además, es refractaria, resistente a fármacos, y afecta a uno de los hemisferios del paciente“, ha explicado la investigadora principal y neuropediatra del Hospital Universitario Niño Jesús, Verónica Cantarín.
Hasta el momento, tres pacientes ya han comenzado la terapia y en breve formarán parte del ensayo otros siete, todos ellos menores de 18 años. Se evaluará primero la seguridad del procedimiento y, después, la respuesta clínica al mismo.
“Suele producirse entre los seis y doce años, aunque también puede aparecer en pacientes adultos, sin embargo, en edades mayores suele ser una enfermedad más benévola”
En la actualidad, estos menores son tratados con fármacos anticrisis, así como con corticoides o inmunoglobulinas, entre otros. A veces, se pueden llegar a realizar con cirugía (hemisferectomías) pero no siempre se consigue un control de la sintomatología o, si se alcanza, es con un alto grado de secuelas.
Ante esta realidad, los investigadores decidieron hace más de 10 años “comenzar en el laboratorio a entender más la biología de esta enfermedad y si las células mesenquimales podían aportar un efecto inmunomodulador más allá de lo que conocíamos con los fármacos. Esta investigación se ha llevado acabo por el interés médico de mis compañeras de neuropediatría por sus pacientes en una enfermedad que no tenía tratamiento curativo, o que inició la exploración de la posibilidad de administrar en estos pacientes terapias celulares”, ha señalado el Dr. Manuel Ramírez, jefe de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús.
“Cuando te enfrentas al paciente y observas que el tratamiento convencional no surte efecto, surge la necesidad de explorar otras opciones”
Para Verónica Cantarín, cuando te enfrentas al paciente y observas que “el tratamiento convencional no surte efecto, surge la necesidad de explorar otras opciones”. Por ello, el objetivo principal es mejorar el control de enfermedad con los menores efectos secundarios posibles y retrasar la progresión de la enfermedad, además de “abrir nuevas puertas a investigaciones y encontrar biomarcadores y dianas terapéuticas”, ha asegurado la investigadora principal.
Asimismo, la intención de los investigadores es “terminar el ensayo clínico, relativamente rápido, para incrementar el conocimiento de la enfermedad y la posibilidad de que exista un tratamiento en el futuro”, ha añadido Ramírez.
