Redacción
Takeda destina el 50% de su pipeline clínico a investigar en enfermedades raras
Se estima que cerca del 7% de la población mundial vive con una enfermedad rara, lo que se traduce en más de 300 millones de pacientes en todo el mundo, 1 de cada 20 personas se verá afectada por una de las más de 6.000 enfermedades clasificadas como raras en algún momento de su vida. Con el objetivo de contribuir a transformar la salud de estas personas, Takeda dedica buena parte de su investigación a estas enfermedades, de hecho, alrededor del 50% de los aproximadamente 40 productos que tiene en su pipeline clínico está dirigido a enfermedades minoritarias.
Takeda lleva más de 80 años investigando en el área de enfermedades raras”, explica Carmen Montoto, directora médica de Takeda en España. “Conmemoramos este día porque estamos convencidos de que juntos podemos trabajar para llevar más esperanza para muchas personas que viven con una enfermedad rara”, añade.
El 22% de los ensayos clínicos en España buscan tratamientos para enfermedades raras
En los últimos años, la investigación de nuevos medicamentos para enfermedades raras ha crecido de forma exponencial, desde los 21 de 2015 hasta los 182 de 2023, según los datos del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC). Son datos muy positivos que muestran que el año pasado uno de cada cinco ensayos (22%) ya probaban medicamentos huérfanos.
En los últimos años, además, ha aumentado hasta el 51% el porcentaje de investigaciones en fases tempranas, aquellas que suponen una oportunidad más precoz para que los pacientes puedan acceder a esos nuevos fármacos en investigación. “Esto es una gran ventaja especialmente para los pacientes que sufren enfermedades poco frecuentes, porque son casos en que muchas veces no hay alternativa terapéutica”, explica la directora de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga. Se estima que sólo el 5% de las enfermedades raras que existen tiene algún tratamiento disponible.
OneChain Immunotherapeutics recibe 1,3 millones para investigar una terapia CAR-T para una leucemia rara
Un consorcio liderado por la compañía OneChain Immunotherapeutics (OCI) ha recibido 1,3 millones de euros del Ministerio de Ciencia e Innovación para llevar a fase clínica una innovadora terapia que podría tratar hasta un 80% de los pacientes de leucemia linfoblástica aguda tipo T (T-ALL), una patología poco frecuente que afecta a niños (60%) y adultos y que cuenta con escasas opciones terapéuticas.
El proyecto, que tendrá una duración de tres años, contará con la participación del Instituto Josep Carreras y del Banco de sangre y tejidos (Banc de Sang i Teixits). El tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda tipo T, una de las formas más agresivas de leucemia, ha dependido históricamente de la quimioterapia intensiva. Sin embargo, a pesar de la mejora en las tasas de supervivencia, esta terapia conlleva efectos devastadores para los pacientes.
Todacitan lidera el mercado para dejar de fumar en España con más de 600.000 tratamientos en un año
A finales del 2021, la compañía farmacéutica Aflofarm lanzó Todacitan en España, un medicamento cuyo principio activo es citisina y que está indicado en adultos para el tratamiento de la dependencia tabáquica y reducción de la ansiedad de la dependencia nicotínica. Tras más de un año en el mercado, el Ministerio de Sanidad de España dio luz verde a su financiación por el Sistema Nacional de Salud público en febrero de 2023. La financiación a contribuido a la prescripción de más de 600.000 tratamientos de Todacitan, permitiendo a muchos pacientes acceder al tratamiento para dejar de fumar.
Todacitan es un tratamiento de corta duración, aproximadamente 25 días. Además, este producto no contiene nicotina. El principio activo de este fármaco es la citisina, un alcaloide vegetal que se extrae de las semillas de los árboles del género Cytisus laburnum. Se trata de un agonista parcial de los receptores nicotínicos de la acetilcolina que reduce los síntomas del síndrome de abstinencia a la nicotina.
“Su financiación ha permitido a muchos pacientes poder acceder a este tratamiento farmacológico, además de conseguir que estos acudan a sus profesionales sanitarios de confianza para que les ayuden a dejar de fumar”, explica Ángela Crespo, directora general de Aflofarm España.
Laminar Pharmaceuticals recibe la recomendación para seguir investigando un fármaco para el glioblastoma
Laminar Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC), tras evaluar los resultados clínicos provisionales del ensayo clínico Clinglo, ha recomendado que el ensayo para tratar el glioblastoma de nuevo diagnóstico “continúe sin modificaciones”.
El estudio Clinglio es un ensayo clínico multinacional que evalúa LAM561 en combinación con el tratamiento estándar (SoC; resección tumoral combinada con quimioradioterapia) en pacientes con glioblastoma (GBM) de nuevo diagnóstico.
El ensayo, financiado por una subvención de la Comisión Europea (H2020), se está llevando a cabo en 21 hospitales de España, Italia, Francia y Reino Unido. El fármaco en investigación del estudio, LAM561 (ácido idroxioleico, sódico; 2- OHOA) es un ácido graso sintético con un novedoso enfoque terapéutico, administrado por vía oral para tratar este tipo de cáncer.
Un nuevo análisis de eficacia compara zanubrutinib frente a acalabrutinib en leucemia linfocítica crónica recidivante o refractaria
La compañía mundial de Oncología BeiGene ha anunciado resultados basados en una comparación indirecta ajustada por emparejamiento (MAIC, por sus siglas en inglés) de la eficacia de zanubrutinib (Brukinsa) frente a acalabrutinib en leucemia linfocítica crónica (LLC) recidivante o resistente al tratamiento (R/R), basada en datos de los ensayos de fase tres Alpine y Ascend.
El análisis sugiere una ventaja de zanubrutinib frente a acalabrutinib en términos de supervivencia sin progresión y respuesta completa, así como una posible mejora de la supervivencia global. Estos datos se presentan durante el 28º Congreso Internacional Anual sobre Tumores Hematológicos Malignos, que se celebra en Miami desde este jueves al tres de marzo.
