“Se han conseguido grandes avances terapéuticos en el abordaje de la leucemia mieloide aguda y es esencial seguir investigando”

Dra. Irene Sánchez Vadillo, Hematóloga del Hospital La Paz (Madrid)

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San Diego, CA - ASH 2023- Your Professional Headshot - Irene Sanchez Vadillo at the American Society of Hematology 65th Annual Meeting at the San Diego Convention Center here today, Monday December 11, 2023. Photo by © ASH/Todd Buchanan 2023 Photo courtesy Johnson & Johnson

Anuario iSanidad 2023
Redacción
La leucemia mieloide aguda (LMA) es el tipo de leucemia aguda más común en adultos y representa aproximadamente el 25% de todas las leucemias de adultos en el mundo occidental. La Dra. Irene Sánchez Vadillo, hematóloga del Hospital La Paz (Madrid), explica la incidencia de esta enfermedad devastadora y resalta las necesidades no cubiertas de los pacientes unfit, aquellos más mayores, con más comorbilidades o frágiles. “En pacientes unfit con leucemia mieloide aguda han aparecido grandes avances terapéuticos en los últimos años, pero seguimos sin tener opciones realmente curativas y es esencial seguir investigando para mejorar el pronóstico de estos pacientes”, señala. Además, habla sobre la situación actual de la investigación y cómo ha evolucionado en los últimos años y la importancia de que los hematólogos dispongan de alternativas terapéuticas para alargar la esperanza de vida de los pacientes con LMA.

¿Qué es la leucemia mieloide aguda (LMA) y cuál es su incidencia?
La leucemia mieloide aguda es una enfermedad maligna de la médula ósea en la cual la célula madre hematopoyética comienza a producir unas células tumorales inmaduras llamadas blastos mieloides. Los blastos proliferan de forma rápida y agresiva en la médula ósea impidiendo la producción normal de glóbulos rojos, blancos y plaquetas y se extienden hacia la sangre periférica, desde donde pueden invadir otros órganos y tejidos. La leucemia aguda mieloblástica tiene una incidencia aproximada de 4-5 casos/100.000 habitantes, siendo la edad media de presentación los 68 años.

La leucemia aguda mieloblástica tiene una incidencia aproximada de 4-5 casos/100.000 habitantes, siendo la edad media de presentación los 68 años

¿Qué se entiende por un paciente unfit? ¿Qué porcentaje de los pacientes se considera unfit?
En general, se considera un paciente unfit, a aquel que, por su edad, comorbilidades asociadas o situación clínica, no es candidato a recibir un tratamiento con quimioterapia intensiva a dosis altas. Teniendo en cuenta que la LMA es una enfermedad cuya edad media de presentación son los 68 años, más de la mitad de los pacientes al diagnóstico son considerados unfit para la quimioterapia intensiva.

¿Cuáles son las principales necesidades no cubiertas de los pacientes unfit?
En el paciente unfit, sigue habiendo a día de hoy necesidades no cubiertas. Es cierto que en los últimos años han aparecido grandes avances terapéuticos para esta población de pacientes, que nos han permitido aumentar su supervivencia y conseguir respuestas en una mayor proporción de enfermos, pero a pesar de ello, seguimos sin tener opciones realmente curativas… Además, la enfermedad y los tratamientos suponen un descenso en la calidad de vida de estas personas, y eso es algo que aún tenemos que seguir mejorando.

¿Cómo es la situación actual en la investigación y qué nuevos avances se han producido en LMA?
En los últimos años se ha producido un gran avance en la investigación de la LMA. Un mejor conocimiento de las rutas metabólicas y del perfil de mutaciones moleculares asociadas a la LMA está abriendo la puerta a una medicina de precisión y a nuevas terapias adaptadas al perfil molecular de cada paciente. Cada vez se desarrollan más ensayos clínicos que, poco a poco, van aportando resultados favorables en esta enfermedad.

“Más de la mitad de los pacientes al diagnóstico son considerados unfit para la quimioterapia intensiva”

Prueba de esta expansión de los últimos años en la investigación en la LMA es que hasta 2017 teníamos muy pocas opciones terapéuticas, basadas en su mayoría en fármacos aprobados en la década de 1970. Sin embargo, desde 2017 ha habido una gran revolución en la patología, habiendo aprobado la FDA desde ese momento hasta ahora 13 fármacos o combinaciones de fármacos nuevas para la LMA. Es probable que, en los próximos años, esta estela de nuevos avances continúe. Esto abre un panorama muy esperanzador para los médicos que tratamos esta enfermedad, y, sobre todo, para los pacientes y sus familias.

¿Considera que son suficientes los avances desarrollados en los últimos años o hay que seguir impulsando la investigación en esta leucemia?
Los avances nunca son suficientes. En medicina en general y en hemato-oncología en particular, siempre quedan aspectos en los que avanzar y mejorar. La LMA es una enfermedad devastadora, que supone un gran impacto en los pacientes y en sus familias. Por ello, es fundamental continuar impulsando la investigación y los ensayos clínicos. Sólo así podremos continuar avanzando y dar soluciones y cuidados a los pacientes y su entorno. No será suficiente hasta que no haya una opción curativa para todos y cada uno de los enfermos.

¿Qué supone para el hematólogo poder contar con alternativas que permitan alargar la esperanza de vida de los pacientes?
Para nosotros es fundamental contar con alternativas para estos pacientes. Como comentábamos con anterioridad, la LMA es una enfermedad devastadora, que altera por completo la vida del paciente y su entorno. Los hematólogos acompañamos al paciente en este proceso, y nuestro trabajo es intentar curar al paciente, o si desgraciadamente esto no es posible, mejorar su esperanza de vida lo máximo posible.

“Nuestro trabajo como hematólogos es intentar curar al paciente, o si no es posible, mejorar su esperanza y calidad de vida lo máximo posible”

Al hablar de calidad de vida de los pacientes, ¿qué parámetros clínicos se tienen en cuenta?
Los parámetros clínicos de calidad de vida son muy variables: tener que visitar el hospital lo menos posible, poder ser independiente y no precisar cuidados externos, independencia transfusional, tratamientos orales vs inyectados…. En cualquier caso, aunque los clínicos utilizamos parámetros como los mencionados para intentar medirla, la realidad es que la calidad de vida en su totalidad no se puede medir.

La calidad de vida tiene siempre tiene un perfil subjetivo, basado en la vivencia individual que cada persona tiene del proceso de la enfermedad y, además, está influida por parámetros sociales, económicos y del entorno del paciente que no pueden medirse en forma de parámetros clínicos. Posiblemente tener calidad de vida sea poder hacer una vida cotidiana, disfrutar de las pequeñas cosas del día a día, y eso, aunque se puede estimar de manera indirecta, no se puede medir.

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