Redacción
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de evinacumab (Evkeeza), para el tratamiento de los pacientes adultos y niños a partir de 5 años con hipercolesterolemia familiar homocigota (HFH), una forma rara y grave de esta enfermedad que afecta a 1 de cada 300.000 personas.
“Esta aprobación es una magnífica noticia y significa un nuevo paradigma en el tratamiento de niños y adultos afectados con este trastorno grave, que contribuirá a prevenir la enfermedad cardiovascular prematura y a mejorar su calidad de vida. Con esta aprobación el Ministerio y las comunidades autónomas han mostrado su sensibilidad y compromiso con estos pacientes y sus familias“, ha señalado el Dr. Pedro Mata, médico y presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar.
“Esta aprobación es una magnífica noticia y significa un nuevo paradigma en el tratamiento de niños y adultos afectados con este trastorno grave, que contribuirá a prevenir la enfermedad cardiovascular prematura y a mejorar su calidad de vida”
La hipercolesterolemia familiar homocigota ocurre cuando un niño hereda dos copias de los genes causantes de la hipercolesterolemia familiar (HF), una de cada padre, lo que resulta en niveles muy elevados de colesterol, variando de 500-1000 mg/dL
“A pesar del coste de los nuevos fármacos para la hipercolesterolemia familiar homocigota su aprobación es una inversión en salud”
En la era pre-estatinas estos pacientes podían morir en la primera década de la vida. Pero en los últimos años, la disponibilidad de los nuevos tratamientos ha contribuido a reducir los eventos cardiovasculares y aumentar la supervivencia, además de mejorar la calidad de vida de estos pacientes.
Evinacumab es un medicamento biológico que se adhiere a una proteína llamada ANGPTL3 y bloquea sus efectos. ANGPTL3 interviene en el control de los niveles de colesterol y a través de su bloqueo se reducen los niveles de colesterol-LDL aproximadamente un 50%. Se administra a través de una infusión cada cuatro semanas. Y está aprobado como complemento de otras terapias reductoras del colesterol-LDL para el tratamiento de adultos y niños a partir de 5 años con HFHo.
“Con esta aprobación el Ministerio y las comunidades autónomas han mostrado su sensibilidad y compromiso con estos pacientes y sus familias“
La detección temprana, que se debería realizar antes de los dos años junto con el tratamiento hipolipemiante, es crucial en estos pacientes. Y, además, pueden contribuir a reducir los eventos cardiovasculares y a aumentar la esperanza de vida.
Finalmente, el Dr. Mata comenta que “a pesar del coste de los nuevos fármacos para esta enfermedad rara, su aprobación es una inversión en salud. Y poder dejar la LDL-aféresis es una transformación profunda en la vida de las personas”. Con esta aprobación, España es un modelo de acceso global gratuito al tratamiento de la HF.
