La terapia génica con vectores adenoasociados: el futuro prometedor de las terapias avanzadas

Expertos en biomedicina destacan cómo las nuevas terapias están revolucionando el abordaje de pacientes con enfermedades de difícil tratamiento en un encuentro sobre investigación de terapias avanzadas

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Paula Baena
El Ciclo de debate: Avances en la investigación de Terapias Avanzadas ha sido el espacio, organizado por Bioinnova Consulting, en el que diversos profesionales han deliberado acerca de los avances de la biomedicina y las terapias avanzadas.

La jornada, que incidió en la necesidad de fortalecer la coordinación y la colaboración entre los diferentes actores del sector salud, promovió nuevas perspectivas y soluciones innovadoras. “Nuestro compromiso es con la promoción de la innovación, especialmente hacia una medicina más personalizada”, comenzó indicando Justo Moreno, socio director del Área de Salud en Bioinnova Consulting.

El Dr. Javier García Castro, director del Departamento de Desarrollo de Medicamentos de Terapias Avanzadas del Instituto de Salud Carlos III, quiso destacar la importancia de las terapias avanzadas en la medicina contemporánea. “Estas terapias están revolucionando el abordaje de pacientes con enfermedades de difícil tratamiento, ofreciendo alternativas novedosas y adaptadas a las necesidades de los pacientes”, señaló. Así, estas innovaciones están abriendo nuevas fronteras en el tratamiento de enfermedades complejas, desde la terapia génica hasta la terapia celular.

Dr. García: “Estas terapias están revolucionando el abordaje de pacientes con enfermedades de difícil tratamiento, ofreciendo alternativas novedosas y adaptadas a las necesidades de los pacientes”

Según el especialista, una de las áreas más prometedoras es la terapia génica, que utiliza vectores adenoasociados para entregar material genético a las células del paciente. “Los vectores adenoasociados tienen muchas ventajas. Son un tipo de virus que, de manera natural, no causan enfermedades en los humanos y tienen un genoma muy pequeño, lo que facilita su manipulación”, explicó el Dr. García. Además, este tipo de terapia ya ha visto la aprobación de varios fármacos y se espera que su uso continúe expandiéndose.

No obstante, a pesar de los avances, el desarrollo de terapias avanzadas no está exento de retos. Abel Fernández, director de Market Access Iberia en Novartis, remarcó que “las terapias avanzadas, en especial las terapias génicas, son ciencia ficción al servicio de los pacientes. Sin embargo, este desarrollo enfrenta retos significativos que debemos superar juntos”. Los retos a los que se enfrentan incluyen aspectos regulatorios, de producción y de implementación clínica, que requieren un esfuerzo coordinado entre la industria, la comunidad científica y los reguladores.

En la misma línea, el Dr. García también enfatizó la necesidad de una regulación adecuada para estas terapias. “La decisión de definir ciertos tratamientos como medicamentos ha sido crucial. Esto garantiza que las terapias avanzadas cumplan con los mismos estándares rigurosos que otros fármacos, asegurando su seguridad y eficacia”, afirmó.

Por otro lado, la falta de capital de riesgo en España también se mencionó como un obstáculo significativo. Mientras en Estados Unidos las inversiones asumen pérdidas potenciales, en España la falta de una cultura de riesgo limita la innovación, han señalado los profesionales. Así, han querido subrayar la necesidad de un entorno que fomente la inversión en proyectos de alto riesgo aun con gran potencial de impacto en la salud pública.

La colaboración público-privada, esencial

La jornada confirmó que la colaboración público-privada juega un papel fundamental en el desarrollo de nuevos medicamentos, especialmente aquellos tan complejos como las terapias avanzadas. Pues, sin esta sinergia, el proceso de llevar un tratamiento del laboratorio al paciente sería prácticamente inviable, según indican los especialistas.

La industria aporta no solo los recursos financieros necesarios para realizar ensayos clínicos y producir a gran escala, sino también la experiencia y la infraestructura que las instituciones públicas a menudo no poseen. “Sin esta colaboración, no es que llegáramos más tarde, es que simplemente no llegaríamos”, ha destacado el Dr. García.

Además, durante la charla, se resaltó cómo antes se percibía negativamente el intento de patentar o acercarse a la industria, lo cual ha cambiado gracias a la comprensión de que, sin patentes, las innovaciones no avanzan más allá de la etapa experimental. Este hecho, según indica el Dr. García, es crucial “para que los avances no se pierdan y puedan llegar a los pacientes”.

Así, la colaboración público-privada no solo acelera el proceso de desarrollo de nuevos medicamentos, sino que es indispensable para garantizar que tratamientos complejos y prometedores puedan superar las barreras iniciales y llegar finalmente a los pacientes que los necesitan.

“Las terapias avanzadas ejemplifican perfectamente este nuevo rumbo, acercándonos a una medicina personalizada y humana”, concluyó Beatriz González, Government Affairs Head Spain en Johnson & Johnson.

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