Actualidad semanal para la innovación farmacéutica

La aprobación centralizada de Agilus en la Comisión Europea significa que los pacientes del Espacio Económico Europeo tendrán acceso a este medicamento que representa el primer tratamiento innovador en Europa para la hipertermia maligna en más de cuarenta años.

La Dra. Yolanda Riesgo, Director Médico de Norgine Iberia, añadió “Estamos encantados de haber recibido la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea (CE) para Agilus (dantroleno sódico hemiheptahidratado). La hipertermia maligna (HM) es una emergencia médica rara tras la administración de anestésicos volátiles o succinilcolina. No obstante, está claro que su gestión temprana y efectiva es de vital importancia para mejorar los resultados clínicos. Agilus permitirá una administración más rápida y con menor volumen en comparación con la formulación existente de dantroleno y, por lo tanto, creemos que puede ayudar en el manejo de las crisis de HM que sufran los pacientes europeos”

AGC Pharma Chemicals, compañía especializada y dedicada a la Organización de Desarrollo y Fabricación por Contrato (CDMO) internacional, con sedes en España (Barcelona, Malgrat de Mar) y Japón, que desarrolla y fabrica principios activos farmacéuticos (API) e intermedios, y AbilityPharma, empresa biofarmacéutica especializada en el desarrollo de fármacos innovadores para el cáncer, han anunciado una colaboración estratégica. Se trata de la fabricación de un principio activo farmacéutico (API) para el nuevo tratamiento oral ABTL081 para el cáncer de páncreas. Un tratamiento que, actualmente, se encuentra en ensayos clínicos internacionales de Fase 2b.

El API ABTL0812 representa un avance considerable en el tratamiento contra el cáncer de páncreas, una enfermedad considerada rara o huérfana y que necesita terapias efectivas de forma urgente. El fármaco se administra de forma oral, combinado con quimioterapia, y está mostrando resultados muy prometedores en ensayos clínicos, incluyendo una mayor tasa de respuesta global y de supervivencia sin progresión de la enfermedad. La colaboración de AGC Pharma Chemicals con AbilityPharma permitirá avanzar en la implementación de esta terapia innovadora y llevarla del laboratorio a los pacientes de todo el mundo.

Mirum Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización a la solución por vía oral maralixibat (Livmarli) para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) en pacientes desde los 3 meses de edad. La autorización se ha producido después de recibir el dictamen favorable del CHMP, que concluyó que Livmarli ofrece un beneficio clínico importante para la CIFP basado en la mejora de la eficacia y supone una contribución destacada a la atención de los pacientes en comparación con el tratamiento autorizado existente para la CIFP. Además, la evaluación por parte del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) recomendó el mantenimiento de la designación de medicamento sin interés comercial para Livmarli en la CIFP.

La autorización se basa en los datos del estudio en fase III Mrch, el mayor ensayo aleatorizado realizado para la CIFP, con 93 pacientes con diversos tipos genéticos de CIFP, como CIFP1, CIFP2, CIFP3, CIFP4, CIFP6, y estado mutacional sin identificar. Los datos de MARCH mostraron una disminución estadísticamente significativa del prurito (p <0,0001) y de los ácidos biliares séricos (p <0,0001) con LIVMARLI frente al placebo en la cohorte de todas las CIFP (n = 64). También se observaron mejoras significativas en la bilirrubina total y en el crecimiento en comparación con el placebo. El acontecimiento adverso surgido con mayor frecuencia durante el tratamiento fue la diarrea, de carácter predominantemente leve, sin casos graves y transitoria.