Redacción
Las terapias avanzadas son claves para revolucionar la medicina clínica. Algunos logros importantes, como los avances en edición génica que permiten desarrollar medicamentos de terapia avanzada más seguros y eficaces, y las mejoras técnicas que aceleran y abaratan la manufactura de estos medicamentos, haciéndolos más accesibles a los pacientes, además de asequibles para el Sistema Nacional de Salud (SNS), destacan entre estos progresos, según José María Moraleda, coordinador de la Terav y ex presidente de la SEHH. Sin embargo, “el mayor desafío sigue siendo la falta de acceso de los pacientes a estos medicamentos, y una posible solución es su desarrollo académico mediante la exención hospitalaria, como están realizando los grupos de la Ricors-TeraV”.
La Universidad de Murcia, en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Terapias Avanzadas (Ricors-Terav) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), ha llevado a cabo la 18ª edición del Curso de Terapias Avanzadas. Este curso, dirigido por José María Moraleda, junto con Robert Sackstein, profesor honorario de Medicina de la Universidad de Harvard y asesor científico de la Terav, tiene como objetivo abordar todos los aspectos del desarrollo de medicamentos de terapia avanzada, incluyendo la ciencia regulatoria y de manufactura. “La participación de más de 120 alumnos, junto con la implicación de profesores, investigadores y autoridades sanitarias, ha elevado notablemente el nivel científico de esta edición”.
La terapia celular somática muestra una reducción significativa en el número de fracturas y una mejora en la estructura ósea según biopsia
En el módulo sobre trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), también conocido como trasplante de médula ósea, se subrayó cómo esta técnica ha avanzado para lograr mayor eficacia y seguridad, permitiendo trasplantar a pacientes de mayor edad o sin donantes HLA idénticos. Además, se ha demostrado su compatibilidad y complementariedad con las nuevas terapias avanzadas y los CAR-T, afirmando que el TPH, la primera terapia celular curativa de la historia, sigue siendo vital.
En cuanto a la terapia celular somática, se presentaron datos prometedores para el tratamiento de pacientes con osteoporosis de alto riesgo, mostrando una reducción significativa en el número de fracturas y una mejora en la estructura ósea según biopsias.
En el ámbito de la inmunoterapia antitumoral y las células con receptor de antígeno quimérico (CAR), se presentaron nuevos factores pronósticos que permiten identificar a los pacientes que no responderán al tratamiento, así como a aquellos que sí lo harán, lo cual es crucial para una correcta selección de pacientes. También se discutieron los mecanismos de fallo del tratamiento y las posibles estrategias para superarlos, tales como los linfocitos T-CAR con dos dianas antigénicas, evitar el agotamiento de los CAR-T usando linfocitos de memoria o estimulados con citocinas, o combinaciones de CAR con anticuerpos biespecíficos y trasplante de progenitores hematopoyéticos.
Los expertos también destacaron los avances en investigación en terapia génica para vehicular información genética sin necesidad de virus y el uso de ARN, considerando que estos avances tienen un gran potencial para reducir costos
Los expertos también destacaron los avances en investigación en terapia génica para vehicular información genética sin necesidad de virus y el uso de ARN, considerando que estos avances tienen un gran potencial para reducir costos. Según el co-director del curso, los resultados de la terapia génica en enfermedades monogénicas son excelentes y ya es una realidad para condiciones como las anemias congénitas, hemofilia y otras enfermedades raras.
