Redacción
El 85,7% de las personas con hemofilia A, con o sin inhibidores, tratadas con Mim8 en el grupo de tratamiento a demanda no experimentó sangrados. Estos son los resultados destacados del ensayo fase 3 Frontier2, realizado por Novo Nordisk y presentado en el Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH 2024).
El ensayo Frontier2 evaluó la eficacia del tratamiento profiláctico semanal y mensual con Mim8, una nueva molécula en investigación, para prevenir hemorragias prolongadas y espontáneas. En el estudio participaron 254 personas mayores de 12 años con hemofilia A, independientemente de la presencia de inhibidores.
La tasa media anual de sangrados se redujo de 15,75 a 0,45 , es decir un 97,1% de reducción
En la población tratada a demanda, la profilaxis con Mim8 mostró ser significativamente superior al tratamiento a demanda. La tasa media anual de sangrados se redujo de 15,75 a 0,45 , es decir un 97,1% de reducción, con el tratamiento semanal (p<0.0001) y de 15,75 a 0,20, 98,7% de reducción, con el tratamiento mensual (p<0.0001). El 85,7% de las personas tratadas semanalmente y el 95% de las tratadas mensualmente no experimentaron sangrados, en comparación con el 0% de los tratados sin profilaxis.
En la población en tratamiento profiláctico con factores de coagulación, la profilaxis con Mim8 también mostró una notable reducción de los sangrados. La tasa media anual de sangrados (ABR) fue de 2,51 para el tratamiento semanal y de 1,78 para el tratamiento mensual, frente a 4,83 y 3,10 durante la profilaxis con factores de coagulación en el período de inicio, respectivamente. La reducción del riesgo de sangrado fue del 48% (p=0.0406) con el tratamiento semanal y del 43% (p=0.0066) con el tratamiento mensual. No se observaron sangrados en el 66,3% de los participantes tratados semanalmente y en el 65,3% de los tratados mensualmente.
La tasa media anual de sangrados (ABR) fue de 2,51 para el tratamiento semanal y de 1,78 para el tratamiento mensual
Las reacciones en el lugar de la inyección fueron reportadas por entre el 5% y el 12,2% de los participantes. El perfil de seguridad de Mim8 fue consistente con las expectativas, sin evidencia de anticuerpos neutralizantes del fármaco.
Mim8 es un anticuerpo biespecífico mimético del factor VIIIa (FVIIIa) de próxima generación, diseñado para proporcionar hemostasia sostenida con una administración subcutánea semanal o mensual para personas con hemofilia A, con o sin inhibidores. Mim8 se une a los factores IXa/X (FIXa/FX) tras la activación, reemplazando el FVIII faltante y restaurando la capacidad de generación de trombina del cuerpo, ayudando así a la coagulación de la sangre. En el ensayo, Mim8 fue bien tolerado y no se observaron eventos tromboembólicos ni eventos adversos graves relacionados.
