Redacción
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del pasado jueves dio el visto bueno a la financiación de la primera terapia génica que llega al Sistema Nacional de Salud para los pacientes con hemofilia B, una terapia que se administra en una única dosis.
Se podrán beneficiar de etranacogene dezaparvovec, que comercializa CSL Behring con el nombre de Hemgenix los pacientes adultos que presenten esta deficiencia congénita del factor IX en su forma grave y moderadamente grave y sean elegibles para este tipo de tratamientos.
Por primera vez llega a la prestación farmacéutica un nuevo enfoque de tratamiento para estos pacientes, a los que se les administra una única dosis de la terapia génica
Llega así, por primera vez a la prestación farmacéutica un nuevo enfoque de tratamiento para estos pacientes, que puede liberarlos de la carga de las perfusiones frecuentes y de las puntuales cuando sufren una hemorragia.
Su aprobación se basa en los resultados del ensayo pivotal HOPE-B, el mayor ensayo de terapia génica en hemofilia B realizado hasta la fecha. Estos resultados mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con etranacogene dezaparvovec experimentaron un aumento estable y duradero de los niveles medios de actividad del factor IX, con una actividad media del 36,9%, lo que supuso una reducción de la tasa de hemorragias anualizada (ABR) ajustada del 64%.
Tras la perfusión de etranacogene dezaparvovec, el 96% de los pacientes suspendieron la profilaxis rutinaria con factor IX y el consumo medio del factor IX se redujo en un 97% a los 18 meses después del tratamiento, en comparación con el período previo a la inclusión en el estudio.
Los pacientes tratados con la terapia génica etranacogene dezaparvovec en ensayo clínico redujeron su tasa de hemorragias anualizada un 64%
El análisis del estudio HOPE-B a 24 meses continuó mostrando un efecto constante y duradero de etranacogene dezaparvovec. En un entorno clínico, el tratamiento se sigue tolerando bien en general, sin que se produzcan efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.
En el caso de los pacientes con hemofilia B, el tratamiento estándar actual de infusiones profilácticas continuas de factor IX es generalmente eficaz, pero engorroso. Según el producto específico, un paciente puede requerir infusiones regulares desde una vez cada dos semanas hasta varias veces por semana. La mayoría de los pacientes aprenden a colocarse su propia vía intravenosa para poder completar sus infusiones en casa.
El objetivo de este tratamiento profiláctico es administrar al cuerpo regularmente suficiente factor IX para prevenir las hemorragias, aunque todavía se produzcan. En cambio, la nueva terapia génica solo requiere una dosis única, y la mayoría de los pacientes del estudio no necesitaron reanudar los tratamientos profilácticos con factor IX.
Según explica la compañía, etranacogene dezaparvovec es una terapia génica basada en el virus adenoasociado cinco (AAV5), que se administra como tratamiento único. Este vector lleva la variante Padua del gen del factor IX (factor IX-Padua), que genera proteínas del factor IX que son entre cinco y ocho veces más activas de lo normal.
