Nieves Sebastián Mongares
La llegada de terapias avanzadas requiere de una planificación que debería estar, a día de hoy, más definida. Teniendo en cuenta que las primeras terapias avanzadas se autorizaron en Europa hace más de dos décadas y que, actualmente hay 26 terapias avanzadas en la Unión Europea (con siete de ellas disponibles en el Sistema Nacional de Salud), urge ‘hacer los deberes’ a nivel organizativo y normativo para facilitar el acceso a las mismas.
En palabras de Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas y jefa de División de la Unidad de Terapias Avanzadas en la Comunidad de Madrid, “ya vamos tarde”. Aquí, ha puesto como ejemplo que “al hablar de terapias génicas, muchas se dirigen a neonatos que requieren un cribado neonatal y no puede ser que esté no esté implementado al completo en la cartera de servicios, porque nos pilla el ‘tsunami’”.
La llegada de la terapias avanzadas exige una adaptación de los sistemas sanitarios que abarca desde el diagnóstico hasta el seguimiento de estas opciones innovadoras
José Luis Poveda, farmacéutico hospitalario y director gerente del Departamento de Salud del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha puesto el foco en que “la buena noticia es que nosotros conseguimos que, incluso sin tanta planificación, estos medicamentos lleguen a los pacientes”.
Y es que, el director gerente de La Fe ha destacado que la llegada de estas terapias supone “una era de cambio”, precisando que “este ha llegado de forma disruptiva a todos los países”. Así, el farmacéutico hospitalario ha considerado que, aunque cada vez haya más tratamientos de esta clase y las soluciones sean difíciles, es un momento sin precedentes en cuanto a innovación terapéutica que exige de adaptación y agilidad.
Para los pacientes elegibles, las terapias avanzadas pueden suponer una urgencia vital. En enfermedades oncohematológicas, y cada vez en más patologías, disponer de este tipo de tratamientos puede suponer la única esperanza en muchos casos. Y esto es sólo el punto de partida.
Como se ha expuesto en el 5ºCiclo de Debate sobre Terapias Avanzadas, organizado por BioInnova Consulting y con la colaboración de las compañías farmacéuticas Gilead, Johnson & Johnson, Novartis y PTC Therapeutics, queda mucha innovación por llegar en este ámbito. Por este motivo, disponer de un marco normativo que asegure el acceso a estas terapias en términos de equidad, es esencial para los pacientes. Rubén Moreno, exsecretario general de Sanidad y Consumo, ha sido el encargado de moderar este debate.
Investigación, formación, asistencia y gestión
Casaus ha recordado que, aunque a estas terapias se les denomine ‘nuevas’, llevan mucho camino recorrido. “La primera terapia avanzada que aprobó la Comisión Europea (CE) fue en 2009, hace 25 años”. No obstante, ha expuesto que “el momento en que realmente se produce un cambio es cuando se autorizan las primeras CAR-T, cuya particularidad es la complejidad técnica que tienen”.
“Algunas tienen varias indicaciones y las CAR-T y el linfoma es la patología en la que más han avanzado; hemos pasado a tener una segunda línea, que se apliquen a leucemias linfoblásticas en pacientes pediátricos y en mieloma múltiple juegan un papel importante en pacientes en recaída refractarios a otros tratamientos”, ha indicado Casaus. “Por ello, esta urgencia, es a veces una urgencia vital”, ha aseverado.
En el caso de las CAR-T, estas llegan cada vez a más enfermedades oncohematológicas, convirtiéndose en una “urgencia vital” para algunos pacientes
En el caso de la Comunidad de Madrid, Casaus ha señalado que “el Plan de Terapias Avanzadas nació con el objetivo de optimizar estos tratamientos atendiendo a la investigación, la formación, la asistencia y la gestión”. Dentro del mismo, la coordinadora de terapias avanzadas de la Comunidad de Madrid ha puesto en valor la colaboración de grupos de expertos y el trabajo en red para garantizar su cumplimiento, con una gobernanza del plan que recae sobre la persona titular de la Consejería de Sanidad.
Uno de los instrumentos más importantes que incluye este plan, según Casaus, es que “tiene un elemento que es el de los planes de gestión, con una organización muy innovadora”. Además, los centros de administración de estas terapias se deciden también por un grupo de expertos y, en palabras de la coordinadora madrileña “se centran en los pacientes, por lo que para cada medicamento se diseña una ruta asistencial con dos rutas: una para pacientes de la región y otra para externos”. El objetivo de estas rutas es agilizar los procesos, definiendo unos criterios para cada tratamiento, y con un grupo de expertos que valora que el paciente cumple los requisitos.
Un informe de la EMA destaca que las terapias génicas son las que van a experimentar un mayor avance en los próximos años
“Las terapias génicas son las que van a experimentar un avance mayor en los próximos años, como recoge la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en un documento reciente”, ha indicado Casaus. Por ello, es de gran relevancia “observar no sólo los datos clínicos, sino los administrativos o los económicos, mirando modelos como el pago por resultados”.
A pesar de que dentro de las terapias avanzadas hay varios tipos, uno de los que ha logrado un mayor desarrollo hasta el momento son las CAR-T. Y, Casaus ha especificado que el principal motivo por el que hablar de terapias avanzadas las CAR-T juegan un papel protagonista, “es porque son el tipo de tratamiento más complejo, por lo que es el que utilizamos para medir y ver que se cumplen objetivos”.
Cambios organizativos y normativos
Poveda ha comenzado su intervención planteando si los servicios de farmacia hospitalaria están preparados para lo que llega en terapias avanzadas. A este respecto, indicó que el plan que atiende a estas terapias “obligó a los equipos a trabajar de manera diferente, lo que creo que es positivo, igual que el aumento del número de centros”.
Concretamente, en cuanto a las CAR-T, Poveda ha apuntado que estos servicios de farmacia hospitalaria se ocupan de la adquisición, conservación, custodia y dispensación de estas terapias celulares. “En el momento que esto se implementó, fue algo excepcional”, ha valorado el farmacéutico hospitalario.
Por otra parte, Poveda ha sugerido que “en un ámbito de cambios y nuevos modelos, desarrolladores e industria han de ponerse de acuerdo sobre qué se pide a los hospitales o servicios de farmacia para que pueda acreditar su trabajo con este tipo de tratamientos”. También, para agilizar procesos, ha considerado que “haya un único sistema o plataforma de gestión, que esto para los profesionales que nos dedicamos a eso es muy importante”.
Conocer de manera clara qué se pide a los servicios de farmacia hospitalaria les ayudaría en el proceso de acreditación de su trabajo
En cuanto al marco normativo, Poveda se ha referido a mecanismos como la Exención Hospitalaria y similares, lo que supone una oportunidad para los pacientes. Pero, en el ámbito de la investigación, el director gerente de La Fe ha expresado que “cuando se empieza a explorar este campo, las normas de fabricación GMP son un reto muy importante y no se diferencia entre industria y fabricación académica”. Siguiendo con la investigación y respecto a los ensayos clínicos, Poveda ha recordado que estos “dan oportunidades a pacientes que, si no, no las tienen”. Por ello ha instado a “explorar este ámbito y que se refleje en el plan de terapias avanzadas”.
Ahora, Poveda ha expresado, que, entre los objetivos de La Fe y su unidad de terapias avanzadas, el objetivo es seguir avanzando en los proyectos que tienen en marcha. “Dependemos de que se aprueben los presupuestos generales, pero participamos en el Consorcio CERTERA, del Instituto de Salud Carlos III, en la Red TERAV o en un proyecto de colaboración de una CAR-T académica colaborando con el Hospital Clínic”, ha explicado Poveda.
