Redacción
Tres hospitales españoles ensayan una terapia génica que permite devolver la audición a niños y adolescentes con hipoacusia profunda por un defecto congénito en el gen de la otorfelina (OTOF). Este ensayo ha reclutado a 10 pacientes de hasta 16 años y hasta ahora cuenta con unos resultados positivos al mes de las primeras intervenciones quirúrgicas.
Los centros participantes son el Hospital Universitario Ramón y Cajal (Madrid), la Clínica Universidad de Navarra (Pamplona) y el Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno-Infantil (Las Palmas de Gran Canaria). Los resultados preliminares de esta investigación se presentan en el 75º Congreso Nacional de la Sociedad Española de Otorrinolaringología y Cirugía de Cabeza y Cuello (Seorl-ccc), que se celebra del 23 al 26 de octubre en el Palacio de Ferias y Congresos de Málaga (Fycma).
Esta terapia génica se ha desarrollado para “una hipoacusia profunda” que se produce por mutaciones en el gen de ortofelina
Los niños y adolescentes se someten a una cirugía para recibir el tratamiento. “Mediante una intervención quirúrgica muy similar a la de un implante coclear introducimos este virus modificado genéticamente que va en un medio líquido en el interior de la cóclea y en principio restableciendo la funcionalidad de este gen de la otoferlina”, ha explicado el Dr. Rubén Polo, miembro de la Comisión de Otología de la Seorl-CCC, e investigador principal del estudio en el Hospital Universitario Ramón y Cajal.
Ya hay cuatro pacientes tratados en España de los 10 reclutados; y una veintena en el primer ensayo realizado en China. “Tenemos que esperar un tiempo prudencial entre tres y seis meses antes de evaluar en qué grado funciona esta terapia génica”, ha precisado el especialista.
El Dr. Rubén Polo : “Tenemos que esperar un tiempo prudencial entre tres y seis meses antes de evaluar en qué grado funciona esta terapia génica”
El doctor recalca que esta terapia génica se ha desarrollado para “una hipoacusia profunda específica”, aquella que se produce por mutaciones en el gen de la ortofelina y está formada por un virus que se modifica genéticamente y que lleva una copia funcional del gen. Pese a que esta terapia solo está siendo desarrollada para esta hipoacusia concreta, el presidente de la Seorl-CCC, Manuel Bernal, ha señalado que es “muy posible” que, una vez se tengan los resultados de este estudio, pueda extrapolarse a otro tipo de sorderas generadas por mutaciones en otros genes.
