A pesar de los avances en las hemoglobinopatías en la última década, aún existen grandes retos en cuanto a su manejo. Por ello, se ha realizado un simposio, organizado por Vertex Pharmaceuticals, en el marco del LXVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH). El simposio Evolución del panorama y manejo multidisciplinar de los pacientes con hemoglobinopatías se centra en la necesaria preparación de los profesionales para los próximos avances. “Es importante que los hematólogos de distintas áreas compartan su experiencia para poder afrontar los cambios y preparar los centros de referencia, de la mejor manera, para el uso de novedades como la terapia génica en la práctica clínica”, ha añadido la Dra. Elena Cela, jefa de Sección de Oncología y Hematología Pediátricas en el H.G.U. Gregorio Marañón de Madrid, coordinadora del grupo de Eritropatología de la Sehop y moderadora del simposio.
En España, unos 1.500 pacientes padecen hemoglobinopatías, según el Registro Español de Hemoglobinopatías y Anemias Raras. La última década ha sido prolija en avances en tratamientos de soporte y curativos, por lo que hay mucho que actualizar. Las innovaciones están llegando con las terapias génicas, lo que supone un cambio en el enfoque del tratamiento.”Hemos tratado de ofrecer una perspectiva amplia sobre su diagnóstico y tratamiento”, ha señalado la doctora Elena Cela.
Dra. Elena Cela: “Hemos tratado de ofrecer una perspectiva amplia sobre su diagnóstico y tratamiento”
La doctora ha subrayado que “es necesario que los centros adquieran experiencia, no solo en el tratamiento basal de estas enfermedades, sino también en las modalidades más avanzadas de trasplante y las complicaciones asociadas”. Varios expertos han ofrecido sus perspectivas sobre este reto. El doctor David Benéitez-Pastor, del Hospital Universitari Vall d’Hebron y responsable de la unidad de eritropatología y patología congénita de la serie roja; y el doctor Javier Anguita, del Hospital General Universitario Gregorio Marañón, jefe de sección del servicio de hematología, han compartido su visión desde la perspectiva del especialista en serie roja. Además, la doctora Ana Pérez, del Hospital Universitari Vall d’Hebron, y la doctora Valle Recasens, del HU Miguel Servet han aportado la visión del hematólogo especialista en trasplante y del hematólogo especialista en serie roja de centro derivador.
“La terapia génica ofrece posibilidades de curación funcional y de transformación de la evolución de la enfermedad, algo que hasta ahora solo era alcanzable con el trasplante de médula, y sin los riesgos de la enfermedad injerto contra receptor, ya que se trata de un autotrasplante”, ha destacado la doctora Cela. Además también explica la doctora que el trasplante de médula ósea ha avanzado mucho en nuevas modalidades con donantes no emparentados, trasplantes haploidénticos, prevención del rechazo y de la enfermedad injerto contra receptor.
Los centros tienen que adquirir experiencia no solo en el tratamiento basal sino también en las modalidades más avanzadas de trasplante y las complicaciones asociadas
Con este enfoque multidisciplinar, el evento buscaba equipar a los profesionales sanitarios con las herramientas necesarias para mejorar el manejo de los pacientes con hemoglobinopatías, principalmente enfermedad de células falciformes y talasemia dependiente de transfusión, asegurando que los pacientes en España puedan beneficiarse de las terapias más avanzadas.
