Gema Maldonado Cantero
Una pastilla diaria puede cambiar la vida de una persona y eso es lo que está haciendo mavacamten, el nuevo medicamento disponible desde el pasado uno de noviembre en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) como primer tratamiento específico para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, la patología genética hereditaria que más muertes súbitas causa en jóvenes y cuyas complicaciones limitan la vida de quienes padecen la enfermedad.
Ese cambio en su vida es el que perciben los pacientes que se beneficiaron del fármaco durante el ensayo clínico y en el periodo de seguimiento que ya llega a los cinco años. Y es el que describía en consulta a su médico, el Dr. Roberto Barriales, coordinador de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña, una de las pacientes que lo toma. Con tres hijos pequeños, la paciente le contaba al doctor que sus niños le decían que se tomara “la pastilla de la velocidad” para poder ir con ellos a la playa, una actividad que le estaba vetada antes del tratamiento por la enfermedad, que limitaba su vida diaria.
Es el primer tratamiento específico aprobado para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, la patología genética hereditaria que más muertes súbitas causa en jóvenes
Esta paciente ya se había planteado someterse a una miectomía, una intervención a corazón abierto, con una “mortalidad nada desdeñable” para extirpar parte de la pared del corazón que se engrosa debido a la enfermedad. “En la consulta vemos que el corazón les ha mejorado a los pacientes, es otro corazón y, ese remodelado, es de las cosas más interesantes del tratamiento”, afirmaba este martes el Dr. Barriales en una una rueda de prensa organizada por Bristol Myers Squibb, la farmacéutica que comercializa el medicamento con el nombre de Camzyos.
Su experiencia y la de sus pacientes es muy similar a la que cuenta el Dr. Pablo García-Pavía, director de la Unidad de Insuficiencia Cardiaca y Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro, que considera el tratamiento “un punto y aparte para estos pacientes”. En estos cinco años que lleva utilizando el medicamento, desde el inicio del ensayo clínico Explorer HCM, en el que participó su centro, asegura que las mejorías que ha visto en consulta superan los recogidos en el propio ensayo clínico.
Ambos especialistas señalan el valor de mavacamten como el primer medicamento de su clase específico dirigido al mecanismo que produce esta enfermedad que afecta a una de cada 500 personas en España. Hasta ahora, solo contaban con tratamientos de otras patologías (betabloqueantes, calcioantagonistas y disopiramida) que servían para conseguir algunas mejorías en la sintomatología.
Dr. Barriales: “En la consulta vemos que el corazón les ha mejorado a los pacientes, es otro corazón y, ese remodelado, es de las cosas más interesantes del tratamiento”
El mecanismo de acción del nuevo fármaco, el primer inhibidor que se dirige a la “cabeza” de las miosinas cardiacas, “los auténticos motores de la fuerza del corazón”, señala el Dr. Barriales. “En condiciones normales de reposo tenemos hasta un 40-50% de miosinas en estado superrelajado. Si tenemos que hacer un esfuerzo, como correr, reclutamos cabezas de miosinas que forman puentes con la actina para que se contraiga el corazón. En la enfermedad, casi todas las cabezas de miosinas están siempre activadas de forma un número de puentes excesivo, lo que hacen que el corazón se contraiga demasiado fuerte y da lugar a la fatiga, la obstrucción y la rigidez en el corazón“, explica el experto. Por tanto, el fármaco mejora la utilización de la energía del corazón y disminuye el excesos de esos puentes cruzados.
En estos cinco años, han visto cómo el ecocardiograma de los pacientes se normaliza, “algo que no hemos visto nunca”, apuntan, a partir de los dos meses de iniciar el tratamiento y su calidad de vida va aumentando. Los especialistas adaptan la dosis a las necesidades del paciente. Si hay buena evolución, se mantiene la dosis y ya están viendo casos en los que “se ha podido disminuir la dosis de betabloqueantes y calcioantagonistas, incluso llegar a suspenderlos, mientras se mantiene la situación de mejoría que ofrece mavacamten”, explica el Dr. García-Pavía.
La indicación aprobada y financiada es en pacientes a partir de 18 años con cardiopatía hipertrófica obstructiva que persisten sintomáticos a pesar de recibir betabloqueantes y calcioantagonistas
El objetivo es llegar más allá de la propia mejoría del paciente. “Pensamos que todos estos efectos positivos a largo plazo se traducirán en una disminución de la tasa de muerte súbita, del número de pacientes que necesiten un trasplante, etc.”, confía.
Por el momento, la indicación aprobada y financiada es en pacientes a partir de 18 años con cardiopatía hipertrófica obstructiva que persisten sintomáticos a pesar de recibir tratamientos betabloqueantes y calcioantagonistas, que no tengan insuficiencia renal severa ni insuficiencia renal hepática. A estos pacientes se les añade mavacamten. Pero todo parece indicar que no será la única indicación. Están en marcha ensayos clínicos del tratamiento en pacientes pediátricos, en miocardiopatía hipertrófica no obstructiva y en insuficiencia cardiaca con fracción de eyección preservada. “Este nuevo mecanismo de acción nos abre un abanico de posibilidades increíbles“, destaca el Dr. Barriales.
