Efanesoctocog alfa, el nuevo fármaco que reduce las infusiones semanales y mejora la calidad de vida en hemofilia A

Sobi anuncia la aprobación de esta terapia de reemplazo, que se comercializa desde el 1 de diciembre para tratar y prevenir los sangrados en hemofilia A

hemofilia-sobi-Efanesoctocog-alfa

Fátima Del Reino Iniesta
Sobi
ha anunciado este martes que el Ministerio de Sanidad ha aprobado efanesoctocog alfa (Altuvocut) como medicamento huérfano para el tratamiento y la prevención de sangrados y la profilaxis perioperatoria en personas con hemofilia A. Se trata de una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todos los grupos de edad y cualquier gravedad de la enfermedad, lo que convierte a este fármaco en la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia.

La hemofilia A es una enfermedad genética rara crónica que se caracteriza por la deficiencia del factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre. Esto provoca sangrados a nivel articular y muscular que interfieren en la calidad de vida del paciente. Se da en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año y, en España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas.

Se da en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año y, en España, su prevalencia es de unas 4.700 personas afectadas.

“Hoy ponemos a disposición un nuevo tratamiento para la hemofilia A, un logro que refleja años de trabajo e investigación. Efanesoctocog alfa es una nueva clase de terapia de factor VIII recombinante que permite controlar la enfermedad con una sola dosis semanal, mientras que el tratamiento tradicional requería entre dos y tres infusiones a la semana”, ha destacado José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia durante la rueda de prensa de presentación del fármaco.

La “normalización de la hemostasia”, según ha explicado el director médico de Sobi, se plantea como un cambio de paradigma, ya que apunta a restaurar los niveles de coagulación de las personas con hemofilia a parámetros similares a los de individuos sin la enfermedad. Esto implica una mejora significativa en la calidad de vida de los pacientes, quienes podrán realizar actividades diarias con mayor seguridad y menos limitaciones.

Asimismo, ha subrayado que efanesoctocog alfa permite a ocho de cada 10 adultos y a nueve de cada 10 niños evitar los sangrados espontáneos mientras están en tratamiento, según los resultados obtenidos en los ensayos realizados.

“Efanesoctocog alfa es una nueva clase de terapia de factor VIII recombinante que permite controlar la enfermedad con una sola dosis semanal, mientras que el tratamiento tradicional requería entre dos y tres infusiones a la semana

La indicación del fármaco está basada en los resultados de los estudios pivotales de fase 3 XTEND-1, en adultos y adolescentes, y XTEND-Kids en niños. Ambas investigaciones evaluaron la eficacia y seguridad de esta terapia en personas con hemofilia A grave. Los resultados mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observó desarrollo de inhibidores del factor VIII durante programa clínico.

Mejorar en la calidad de vida

La hemofilia A no solo afecta la salud física, sino también la emocional y social de quienes la padecen. Los pacientes enfrentan limitaciones en actividades cotidianas, escolares y laborales debido al dolor y al riesgo de sangrado. La Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha enfatizado en la importancia de abordar los desafíos persistentes.

Aunque los tratamientos actuales han logrado grandes avances, los microsangrados siguen siendo una asignatura pendiente. Estos sangrados invisibles son devastadores para las articulaciones y contribuyente a la discapacidad progresiva”, ha explicado.

Efanesoctocog alfa permite a ocho de cada 10 adultos y a nueve de cada 10 niños evitar los sangrados espontáneos mientras están en tratamiento

Asimismo, la Dra. Álvarez ha destacado que efanesoctocog alfa supondrá un avance significativo al facilitar que las personas con hemofilia alcancen niveles de factor VIII comparables a los de alguien sin esta condición. Según ha explicado, este tratamiento permitirá a los pacientes reducir considerablemente el dolor, evitar ausencias al trabajo o al colegio por esos sangrados que tenía antes y disminuir la frecuencia de las infusiones semanales necesarias.

Por otro lado, el Dr. Santiago Bonanad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha enfatizado en que la mejora en la calidad de vida que ofrece efanesoctocog alfa es el objetivo principal tanto de los investigadores como de los profesionales sanitarios. En este sentido, ha puntualizado que para algunos pacientes, un gran avance puede ser algo tan básico como “poder caminar”; para otros, “podría ser dejar de depender de un tratamiento regular”, o simplemente “tener acceso a uno”. Sea cual sea la meta, el Dr. Bonanad ha afirmado que los últimos 10 o 15 años han obtenido mejoras tangibles en la calidad de vida gracias a los avances en terapias disponibles.

“La hemofilia es una enfermedad compleja que requiere un abordaje multidisciplinar”

Asimismo, ha resaltado la importancia de los equipos multidisciplinares en el tratamiento de la hemofilia. “La hemofilia es una enfermedad compleja que requiere un abordaje multidisciplinar. Necesitamos trabajar en equipo: hematólogos, farmacéuticos, fisioterapeutas, psicólogos y asociaciones de pacientes, todos somos piezas esenciales en este engranaje“, ha detallado el Dr. Bonanad.

Finalmente, José Antonio Romero Garrido, farmacéutico adjunto del Área de Hemofilia del Hospital Universitario La Paz de Madrid, ha destacado el impacto que tendrá este nuevo tratamiento en la adherencia de los pacientes, un aspecto crucial en el manejo de enfermedades crónicas como la hemofilia.

Romero, quien también actúa como portavoz del Grupo Español de Medicamentos Hemoderivados (Gemeh) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, ha explicado que la naturaleza constante del tratamiento puede generar desmotivación entre los pacientes. Por ello, además de educar sobre la importancia de seguir el tratamiento, ha señalado que es esencial proporcionar herramientas, como esta nueva terapia, que faciliten su cumplimiento y contribuyan a mejorar la calidad de vida de los afectados.

Opinión

Multimedia

Economía

Accede a iSanidad

Síguenos en