Redacción
La molécula AEF0217, desarrollada por la biotecnológica francesa Aelis Farma, ha demostrado su seguridad y eficacia en la mejora de las funciones cognitivas en personas con síndrome de Down, según los resultados del proyecto ICOD (Improving Condition in Down Syndrome). El estudio, liderado por el Hospital del Mar Research Institute, aborda las dificultades cognitivas asociadas a esta condición y supone un avance significativo en la búsqueda de tratamientos efectivos.
La fase 1/2 del ensayo, financiada por el programa Horizon 2020 de la Unión Europea y Aelis Farma, ha contado con la participación de 29 personas con síndrome de Down, de entre 18 y 35 años, con discapacidad leve o moderada. Durante 28 días, los voluntarios recibieron AEF0217 o placebo, con el objetivo de evaluar la seguridad del tratamiento y explorar su capacidad para mejorar la funcionalidad cognitiva y diaria de los participantes. Los resultados evidencian que el tratamiento no solo es seguro, sino que también produce mejoras significativas en habilidades clave, como la comunicación, las interacciones sociales y las tareas de la vida diaria.
El tratamiento produce mejoras significativas en habilidades clave como la comunicación
Además, mediciones realizadas con electroencefalografía mostraron cambios estadísticamente significativos en la actividad eléctrica cerebral, indicando una reducción del esfuerzo necesario para completar tareas de memoria laboral. Esto sugiere que el tratamiento actúa directamente a nivel cerebral, optimizando los procesos cognitivos y funcionales. Según el Dr. Rafael de la Torre, coordinador del proyecto junto a la Dra. Ana Aldea, estos resultados son esperanzadores porque abordan áreas fundamentales como la expresión, la escritura y la autonomía, logrando avances tras solo cuatro semanas de tratamiento.
La entidad Down Catalunya, colaboradora del proyecto, ha valorado positivamente los hallazgos por su impacto potencial en la calidad de vida de las personas con síndrome de Down y otras discapacidades intelectuales.
Un enfoque innovador
AEF0217 pertenece a una nueva clase farmacológica, los CB1-SSi (CB1 Receptor Signaling Specific Inhibitors), que actúan modulando la hiperactividad del receptor cannabinoide CB1. Este mecanismo, identificado como clave en estudios previos, mejora notablemente el rendimiento cognitivo en modelos animales y ahora ofrece resultados prometedores en humanos. Paralelamente, se investiga su relación con el genotipo APOE4, un factor de riesgo vinculado al desarrollo de alzhéimer. Así, los resultados de esta fase inicial permiten avanzar hacia un ensayo multicéntrico internacional de fase 2, previsto para 2025. Este estudio se centrará en determinar la dosis óptima del tratamiento y en evaluar su eficacia en un mayor número de participantes. El objetivo final es consolidar los beneficios observados, especialmente en la mejora de las funciones cognitivas y la funcionalidad diaria, lo que podría suponer un cambio significativo en el tratamiento del síndrome de Down.
