Gema Maldonado Cantero
El alto precio de los medicamentos huérfanos suele ser una barrera para su aprobación. Uno de estos tratamientos, cerliponasa alfa, comercializado por el laboratorio BioMarin Pharmaceutical como Brineura, ha conseguido pasar esa barrera en su tercer intento. El medicamento trata la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), una de las formas de enfermedad de Baten. Esta patología genética ultrarrara se manifiesta en los primeros años de vida con problemas como epilepsia refractaria, parálisis, ceguera y deterioro cognitivo grave, entre otras manifestaciones.
Es uno de los dos nuevos medicamentos huérfanos que consiguió este miércoles el acuerdo de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad. Era la tercera vez que Brineura pasaba por la comisión. Previamente no había conseguido el acuerdo para su financiación.
La cerliponasa alfa trata la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), una de las formas de enfermedad de Baten
Esta misma semana, el diputado del partido popular José Manuel Aranda interperlaba a la ministra de Sanidad sobre la no financiación de este fármaco durante la sesión de control en el Senado. En su intervención, afeó que España aún no disponga del tratamiento, aprobado por la Comisión Europea en 2017 y ya disponible en países del entorno, como Reino Unido, Francia, Alemania o Italia.
Pegzilarginasa es el segundo medicamento huérfano aprobado en la reunión del miércoles. Se dirige a la hiperargininemia, una enfermedad rara producida por una deficiencia en la enzima hepática arginasa que se inicia en la infancia provocando convulsiones, microcefalia, retraso mental progresivo, hipotonía y ataxia, entre otras manifestaciones.
Este fármaco, comercializado por el laboratorio sueco Immedica Pharma con el nombre de Loargys, llega a España un año después de que la Comisión Europea le concediera la autorización en “circunstancias excepcionales”, por lo que está sujeta a la presentación de nuevas evidencias y su indicación para esta enfermedad permite su administración a partir de los dos años de vida.
Pegzilarginasa es el segundo medicamento huérfano aprobado en la reunión del miércoles y se dirige al tratamiento de la hiperargininemia
La Comisión, además aprobó la financiación de los primeros medicamentos biosimiliares del principio activo denosumab, así como otros dos nuevos medicamentos, una nueva indicación para un tercero y la extensión de indicación de otros dos fármacos. Jubbonti (denosumab 60 mg) y Wyost (denosumab 120 mg), ambos comercializados por Sandoz, son los dos nuevos biosimilares que entrarán en la prestación farmacéutica.
El primero se ha aprobado para el tratamiento de la osteoporosis en mujeres posmenopáuiscas y en varones con riesgo elevado de fracturas, para tratar la pérdida ósea asociada con la supresión hormonal en hombres con cáncer de próstata con riesgo elevado de fracturas y frente a la pérdida ósea asociada con el tratamiento sistémico a largo plazo con glucocorticoides en pacientes adultos con riesgo elevado de fracturas.
El segundo, para la prevención de eventos relacionados con el esqueleto, como fractura patológica, radioterapia ósea, compresión de la médula espinal o cirugía ósea, en adultos con neoplasias avanzadas con afectación ósea. También para tratar a adolescentes y adultos con tumor de células gigantes de hueso no resecable o cuando la resección quirúrgica implique morbilidad grave.
La Comisión propone para su financiación los dos primeros biosimilares del principio activo denosumab
Tratamientos para infecciones
Aztreonam/avibactam, comercializado como Emblaveo por Pfizer, ha recibido el visto bueno para el tratamiento en pacientes adultos de la infección intraabdominal complicada (IIAc), la neumonía adquirida en el hospital (NAH), incluyendo neumonía asociada a ventilación mecánica (NAV), y la infección del tracto urinario complicada (ITUc), incluyendo pielonefritis. También está indicado para tratar infecciones causadas por microorganismos gram-negativos aerobios en adultos con opciones terapéuticas limitadas.
El cuarto nuevo fármaco aprobado fueron inmunoglobulinas humana antirrábicas, comercializado como Hyperrab por el laboratorio catalán Grifols. Su indicación es la profilaxis post-exposición de infección por rabia en sujetos después de la exposición a rasguños, mordeduras u otras lesiones, incluida la contaminación de la membrana mucosa con tejido infeccioso, o con saliva, causada por un animal sospechoso de tener el virus de la rabia. La inmunoglobulina humana antirrábica se debe utilizar siempre en combinación con una vacuna antirrábica.
Nuevas indicaciones
La Comisión Interministerial de Precios también dio el visto bueno a una nueva indicación para bimekuzmab, un inhibidor dual y selectivo de IL-17A e IL-17F, comercializado como Bimzelx por la biofarmacéutica UCB. Este fármaco, ya financiado para la psoriasis en placas de moderada a grave, estará disponible también para tratar la hidradenitis supurativa (acné inverso) de moderada a grave en adultos con una respuesta inadecuada al tratamiento sistémico convencional de la hidradenitis supurativa.
Por último, quedo aprobada la extensión de indicaciones en pacientes pediátricos de macitentan (Opsumit, del laboratorio Actelion), en monoterapia o en combinación a largo plazo de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes pediátricos menores de 18 años de edad, y de bedaquilina (Sirturo, de Johnson & Johnson) para el tratamiento combinado en pacientes adultos y pediátricos a partir de cinco años con tuberculosis pulmonar casada por Mycobacterium tuberculosis resistente al menos a rifampicina e isoniazida.
