Redacción
El mar como fuente de recursos frente al cáncer. Es el concepto con el que nació PharmaMar, la empresa española que más invierte en I+D respecto a sus ventas y la segunda por número de empelados. Fruto de este trabajo, la compañía ha desarrollado tres moléculas para cuatro indicaciones; sarcoma de tejidos blandos, cáncer de ovario, mieloma múltiple y cáncer de pulmón de célula pequeña. En este último caso, Pharmamar anunció recientemente, junto a su socio Jazz Pharmaceuticals, datos “clínicamente relevantes y estadísticamente significativos” de un ensayo con uno de sus compuestos, explica en una entrevista el Javier Jiménez, Chief Medical Officer de PharmaMar.
La compañía trabaja también en el desarrollo de otras indicaciones y otras moléculas. En la actualidad, tiene también un ensayo clínico fase IIb-III para leiomiosarcoma metastásico. Cuenta además con 22 designaciones de medicamentos huérfanos que completan un pipeline procedente de su plataforma terapéutica, el mar.
PharmaMar ha basado su investigación en los recursos del mar. ¿Qué papel juega el medio marino en el desarrollo de tratamientos oncológicos y qué ventajas ofrecen frente a otras fuentes?
El proceso de investigación oncológica de PharmaMar se inicia en el mar con nuestras expediciones marinas y continúa con todo el proceso de vida del producto, desde la investigación y el desarrollo hasta la comercialización y la llegada a los pacientes. Nuestra plataforma terapéutica es el mar y consideramos que es un ecosistema que ofrece un potencial terapéutico inexplorado. El medio marino representa tres cuartas partes de la Tierra y que el 80% de las especies viven en el mar, por lo que PharmaMar planteó la hipótesis de que existían alternativas terapéuticas en este ecosistema para generar nuevos tratamientos para muchas enfermedades como el cáncer.
“El proceso de investigación oncológica de PharmaMar se inicia en el mar con nuestras expediciones marinas”
Esta hipótesis se ha probado cierta con tres productos aprobados por distintas autoridades regulatorias en cuatro indicaciones: sarcoma de tejidos blandos, cáncer de ovario, mieloma múltiple y cáncer de pulmón de célula pequeña. Y la verdad es que la tasa de éxito de PharmaMar en este campo es de un 37%, cuando la tasa de éxito en la industria farmacéutica es de en torno al 11%, lo que corrobora la ventaja de esta aproximación.
PharmaMar es la empresa española con mayor inversión en I+D en relación con sus ventas. ¿Cuál es la clave para mantener este liderazgo en un entorno tan competitivo?
La inversión en investigación. La innovación es nuestro motor. Lideramosla investigación en España en relación con nuestras ventas en los últimos diez años, según los informes publicados por la Comisión Europea. De hecho, en 2023 la compañía invirtió más del 60% de las ventas en I + D, con un crecimiento sobre el año anterior de un 20%. Si vamos específicamente a oncología, la inversión alcanzó cerca de los 84 millones de euros, lo que supone más del 50% de las ventas en esta área. Este dato es muy relevante si consideramos que el porcentaje promedio en la industria está en torno al 30%.
“En 2023 la compañía invirtió más del 60% de las ventas en I + D, con un crecimiento de esta inversión respecto al año anterior de un 20%”
PharmaMar es también la segunda empresa en inversión en I+D por número de empleados en España ¿cómo influye la apuesta por la I+D en la atracción y retención de talento científico en España?
Nuestra apuesta por investigación y desarrollo no solo nos permite fomentar la innovación, sino también atraer y retener el mejor talento científico. De hecho, crear un entorno de innovación donde nuestros equipos pueden trabajar en proyectos que generan oportunidades de impacto para los pacientes es una oportunidad de desarrollo para nuestros propios investigadores. En este entorno es muy importante también tener equipos motivados y desarrollados. Invertimos bastante en el desarrollo profesional de nuestros equipos.
En nuestras expediciones también colaboran equipos locales con los que compartimos nuestro conocimiento. En muchas ocasiones estos equipos locales luego también acuden a España a nuestros centros para complementar su formación. Además, hacemos colaboración con universidades y centros de investigación, con lo que podemos continuar nutriendo el ecosistema científico y desarrollar las nuevas generaciones. Esta inversión nos permite continuar el desarrollo de personal para continuar el desarrollo de nuestra fuerza de trabajo para el futuro.
“Hacemos colaboración con universidades y centros de investigación, con lo que podemos continuar nutriendo el ecosistema científico”
PharmaMar ha obtenido 22 designaciones de medicamentos huérfanos. ¿Qué retos supone investigar y desarrollar tratamientos para tumores poco frecuentes?
Pharmamar tiene experiencia y especialización en investigación en cánceres de baja prevalencia y esto nos permite desarrollar terapias innovadoras adaptadas a las necesidades de estos pacientes. Sin embargo, investigar en estos campos supone varios retos. En primer lugar, el bajo número de pacientes hace que los ensayos clínicos sean más largos y más complejos. Después tenemos el entorno regulatorio. El desarrollo de nuevos medicamentos en estos campos puede llevar entre 12 a 15 años y una gran inversión. Pero la protección o la exclusividad que nos generan las patentes desde que se conceden está limitada a 20 años, por lo cual se limita el tiempo efectivo de uso de esas de esas innovaciones. Esto requiere realmente que haya un entorno regulatorio que de verdad incentive la innovación y proteja la investigación, en particular en áreas de con baja incidencia y con alta alto impacto para los pacientes. A pesar de estos retos, nuestro compromiso es seguir invirtiendo en investigación para el futuro para seguir desarrollando nuevos medicamentos que ofrezcan oportunidades para los pacientes.
En este contexto, ¿cuál ha sido el impacto de sus últimos avances en cáncer de pulmón de célula pequeña?
El cáncer de pulmón de célula pequeña representa en torno al 15% de todos los tumores de pulmón que se diagnostican en el mundo. Es una neoplasia muy agresiva, con una mortalidad que supera el 90% a los a los cinco años. Además, es un carcinoma de desarrollo y extensión rápida. La mayor parte de los pacientes se diagnostican en estadios avanzados donde las posibilidades de tratamiento son limitadas y el pronóstico es peor.
“El cáncer de pulmón de célula pequeña representa en torno al 15% de todos los tumores de pulmón que se diagnostican en el mundo”
En este campo, PharmaMar participa actualmente en dos ensayos en fase tres. El primero de ellos, en primera línea en mantenimiento. Hemos concido resultados clínicamente relevantes y estadísticamente significativos. Conoceremos más detalles específicos sobre este estudio en próximos congresos científicos y nuestro partner en Estados Unidos Jazz Pharmaceuticals utilizará estos datos para solicitar la aprobación completa del producto en Estados Unidos, que actualmente está aprobado con un fast track. PharmaMar también iniciará rápidamente el proceso de registro en Europa para el mismo producto.
El segundo ensayo es en segunda línea en cáncer de pulmón de células pequeñas metastásico. Ya hemos terminado el reclutamiento recientemente. Actualmente están en seguimiento los pacientes e iniciaremos en breve el análisis de los datos.
Más allá del cáncer de pulmón de célula pequeña, ¿cuáles son las próximas líneas de desarrollo de PharmaMar en Oncología y qué hitos esperan alcanzar en los próximos años?
El desarrollo en oncología es crítico para el futuro de PharmaMar y continuaremos investigando en el desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas. En estos momentos estamos trabajando en un proyecto importante en fase IIB-III para pacientes con leiomiosarcoma metastásico en primera línea. Estamos reclutando y vamos en los plazos previstos. También continuamos con el desarrollo de nuevas moléculas que están en fases tempranas clínicas en oncología y continuamos también con nuestro trabajo en la identificación de nuevas moléculas para complementar nuestro portfolio.
“En estos momentos estamos trabajando en un proyecto importante en fase 2B-3 para pacientes con leiomiosarcoma metastásico en primera línea”
La inteligencia artificial está transformando la investigación oncológica. Desde su perspectiva, ¿cuáles son los principales beneficios y desafíos de su aplicación en el desarrollo de nuevos tratamientos contra el cáncer?
El principal reto en investigación oncológica ahora mismo es acelerar el desarrollo, la aprobación y el acceso de nuevos medicamentos para los pacientes. Esto requiere maximizar el uso de todo el conocimiento existente histórico, pero también todo el que se genera. La inteligencia artificial ofrece la oportunidad de integrar todo ese conocimiento generado y ofrecer respuestas más rápidas a las preguntas. Nos puede ayudar además en muchas áreas del desarrollo clínico, como la identificación de los pacientes, el mejor diagnóstico de subgrupos específicos, identificar a los pacientes que participan en los ensayos clínicos, en la utilización de lo que se llaman los gemelos digitales para reducir el número de pacientes que se requieren para el desarrollo clínico, detectar respondedores a distintas moléculas y, en general, ofrecer un tratamiento mucho más personalizado para los pacientes.
¿Y cómo está integrando PharmaMar la inteligencia artificial en sus procesos de desarrollo clínico?
Pharmamar está llevando a cabo un proyecto de inteligencia artificial generativa para desarrollar un piloto que permita a nuestros expertos investigar todo el conocimiento que la compañía ha generado a lo largo de los años y todo el conocimiento externo para ayudar en el proceso de toma de decisiones internas, para mejorar la identificación de indicaciones para nuestros compuestos, para hacer el mejor diseño de nuestros ensayos y en general, para aumentar la velocidad y la probabilidad de éxito de nuestras moléculas y ofrecer alternativas eficientes para los pacientes.
