Nieves Sebastián Mongares
A partir del próximo 1 de mayo estará disponible en España rozanolixizumab (Rystigo), desarrollado por la compañía UCB para dos subtipos de miastenia gravis generalizada. Esta terapia es la primera opción terapéutica disponible tanto a nivel nacional como europeo para los pacientes adultos con los dos subtipos más frecuentes de la enfermedad: aquellos con anticuerpos antirreceptores de acetilcolina (AChR) y con anticuerpos antitirosina quinasa muscular específica (MuSK).
Rozanoxilizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado que se une específicamente y con alta afinidad al receptor Fc neonatal humano (FcRn). Como ha explicado Susana García, directora médica de Neurología en UCB Iberia, “es una terapia cuyo mecanismo de acción se dirige, además, a bloquear el receptor neonatal, disminuyendo el número de inmunoglobulinas en suero”. Mediante la reducción de la concentración de inmunoglobulina G (IgG), se acelera el catabolismo de los anticuerpos, reduciendo los IgG patógenos, incluyendo los dañinos que actúan contra AChR y MuSK que atacan a la unión neuromuscular característica de la miastenia gravis generalizada.
Gracias a ello, no sólo mejoran los síntomas, sino que se aborda una de las causas subyacentes de la enfermedad. García ha detallado que “la vía de administración es subcutánea, bien por bomba o de manera manual, una vez a la semana durante seis semanas”. Además, estas inyecciones las pueden administrar tanto profesionales sanitarios como los propios pacientes o sus cuidadores tras una pequeña formación, lo que reduce la dependencia de visitas al hospital.
Este anticuerpo monoclonal se administra puede administrarse por vía subcutánea por profesionales sanitarios, los propios pacientes o sus cuidadores, lo que reduce las visitas a centros médicos
El Dr. Francisco Javier Rodríguez de Rivera, coordinador del Grupo de Estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha recordado que “la miastenia gravis afecta a unos 15.000 pacientes en España con unos 700 nuevos casos al año”. Esto hace que sea considerada enfermedad rara, lo que en ocasiones deriva en que se destinan pocos recursos a su abordaje. En esta patología, se bloquea el receptor nervio-músculo que provoca la afectación, limitando gestos tan sencillos como levantar los párpados o deglutir, generando también problemas respiratorios.
Por todo ello, el Dr. Rodríguez de Rivera ha indicado que, ya que “esto altera mucho la calidad de vida de los enfermos y, hasta ahora, no teníamos soluciones terapéuticas para ello”. “Antes los tratamientos se basaban en el aspecto sintomático a través del transporte intersináptico con inmunosupresores clásicos para todas las enfermedades autoinmunes y no había evidencia específica para esta enfermedad,”.
Por ello, el representante de la SEN ha agradecido el esfuerzo que se está realizando para investigar moléculas con nuevos mecanismos de acción. En el caso de rozanolixizumab, el Dr. Rodríguez de Rivera ha apuntado que “este consigue que los anticuerpos sean ‘barridos’ de la circulación secuencialmente aumentando la calidad de vida y evitando rebrotes que provocan episodios bruscos de debilidad”. Y es que, los pacientes que padecen miastenia gravis presentan manifestaciones clínicas intensas en consulta con frecuencia. Con este fármaco, ha agregado el especialista, “el margen de personas a tratar es mucho mayor, ya que había un alto porcentaje de pacientes que con la medicación clásica no estaban bien controlados y simplemente se habían adaptado a estar mal conviviendo con la enfermedad”.
Esta nueva opción es de utilidad para un alto porcentaje de pacientes que con la medicación clásica no estaban bien controlados
La Dra. Eugenia Martínez Hernández, neuróloga especialista senior del Servicio de Neurología del Hospital Clínic de Barcelona, ha subrayado que un valor diferencial de este fármaco es el relativo a la vía y periodicidad de administración. Asimismo, la especialista ha explicado que esta aprobación se basa en los resultados del estudio MycarinG. “El objetivo principal del estudio fue evaluar las diferencias entre los dos grupos, el que recibía rozanolixizumab y el de placebo, viendo las diferencias en la escala MGADLA, una herramienta que permite evaluar las funciones habituales de la vida diaria de los pacientes”.
En este sentido, la Dra. Martínez Hernández ha detallado que se obtuvo una mejora de 3,4 puntos en esta escala en el grupo que recibió el nuevo fármaco frente a los 0,8 puntos del grupo placebo. “Por otra parte, el objetivo secundario fue evaluar la diferencia entre la situación al inicio y el día 43 de administración entre los dos grupos de tratamiento en base a la escala QMG, una evaluación cuantitativa que realiza una evaluación cuantitativa a través de una exploración física y testando la función muscular”.
“La llegada de esta opción terapéutica dirigida supone un paso muy importante para mejorar la calidad de vida de los pacientes con miastenia gravis porque mejora la función muscular, reduce la fatiga y permite que estos pacientes puedan realizar tareas cotidianas que, nosotros ni pensamos, y a ellos les cuesta mucho”, ha concluido la Dra. Martínez Hernández.
Los especialistas destacan que rozanolixizumab aumenta la calidad de vida de los pacientes al mejorar la función muscular y reducir la fatiga
Raquel Pardo, presidenta de la Asociación de Miastenia España (AMES), ha incidido en que “a pesar de que el tratamiento está avanzando, tenemos otras necesidades no cubiertas a nivel psicológico, de logopedia, trabajo social o psicoterapia”. “Necesitamos mucha ayuda y comprensión, porque nuestra enfermedad conlleva una discapacidad invisible que hace que tengamos que justificarnos en diferentes entornos.
Por todo ello, Pardo ha destacado que “estas nuevas terapias son para celebrar, ya que hay personas que padecen miastenia gravis con más dificultad, al no tener una enfermedad estable sino refractaria, lo que les provoca un gran sufrimiento, por lo que es necesario agradecer tanto al Ministerio de Sanidad como a la industria farmacéutica el poder poner en el mercado este tipo de tratamientos que son costosos pero necesarios. Por último, ha llamado a seguir investigando en esta línea para avanzar en nuevas opciones que se traduzcan en soluciones cada vez para más pacientes con miastenia gravis.
