Juan León García
El actual modelo de financiación de las terapias avanzadas y, en concreto, las destinadas a hemofilia, genera una presión añadida a los presupuestos de los hospitales, tal y como lo ve el Dr. José Luis Poveda, director Gerente del Departamento de Salud Valencia La Fe, quien va más allá y pide una “reflexión”</em> a nivel europeo que lleve a replantearlo.
Aunque pueda haber decisiones acertadas como la centralización de pacientes en determinados hospitales, estas pierden toda su fuerza sin “fondos específicos”, recuerda durante su participación en una jornada organizada este lunes por la Fundación Gaspar Casal que ha contado con el patrocinio de CSL Behring y de la embajada de Australia en España.
Bajo el título ‘Hacia una Estrategia Largoplacista de Terapias ‘One-shot’ en España’, el evento ha reunido a distintas voces del sector sanitario, desde autoridades sanitarias, a reguladores o los propios profesionales. De ahí que el director gerente de La Fe, hospital de referencia en la Comunidad Valenciana, haya hecho hincapié en la necesidad de replantear cómo se distribuyen esos fondos para que “limiten la presión” en los presupuestos de los centros hospitalarios y que no se “resientan las facturas”.
Más aún cuando las terapias avanzadas viven un momento dulce, y que más allá de la financiación siguen con un desarrollo continuo que exige más capacidad de adaptación, tambien en hemofilia. Algo que reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) también aprecian: “No hay procedimiento específico para terapias One Shot, pero muchas de ellas se benefician de procedimientos legislativos específicos de terapias avanzadas”, explica Marcos Timón, miembro del Comité de Terapias Avanzadas de dicha agencia.
Las agencias reguladoras como la EMA tratan de adaptarse a la llegada de innovaciones como las terapias One Shot para hacerlas accesibles a los pacientes
Como razona, aunque los reguladores se han tratado de adaptar a la aparición de terapias avanzadas, por ejemplo a través de guías, el ritmo al que llegan es tal que plantean “nuevos desafíos que valorar y discutir”. Es el caso de las genómicas como CRISPR CAS o aquellas enfocadas a enfermedades raras, que exigen autorización aunque la muestra sea reducida. “Nos enfrentamos a resultados en pocos pacientes, a ensayos de un solo brazo que suponen un reto en cuanto a eficacia y seguridad del medicamento”, continúa Timón.
Hay recursos como la cláusula de exclusión a semejanza de la adoptada en la regulación española que, si bien no es una autorización de comercialización, permite el uso de una terapia específica en un centro concreto. En esa línea, el Dr. Poveda reflexiona que no quedará otra alternativa que replantear la aplicación de estas técnicas avanzadas y calibrar su valor con sistemas, quizá, similares a los que se aplican en “consorcios de seguros”.
“Tiene todo el sentido del mundo escalar ese riesgo no solo a nivel autonómico o nacional, sino también europeo. Así se pueden atenuar los riesgos asociados con la incertidumbre”, precisa.
Una hipótesis similar comparte Raquel San José Rodríguez, de la Unidad de Terapias Avanzadas en la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, que cree que el camino pasa por tejer una “red nacional” para este tipo de terapias. Menciona el caso concreto de las génicas, ya que de esta manera se permitirá “el acceso de los pacientes a ellas en las mejores condiciones”. Y que en dicha red las comunidades sean las que decidan qué centros deben formar parte.
La SETH trabaja con los profesionales de equipos multidisciplinares para capacitarlos en la administración de terapias avanzadas, como la génica, en hemofilia
Pero no solo se trata de replantear la financiación y la aplicación de las terapias avanzadas, en este caso en hemofilia, sino también que los profesionales estén listos para aprovecharlas al máximo. Además de los equipos multidisciplinares, apunta la Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la <strong>Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH</strong>), compuestos desde hematólogos a traumatólogos, farmacéuticos, psicólogos o rehabilitadores, estos deben de estar capacitados.
“Desde la SETH llevamos más de dos años trabajando con estos profesionales a través de webinars y programas específicos para quienes van a intervenir. Para mí, por ejemplo es clave que el farmacéutico esté familiarizado con la infusión que se le va a hacer al paciente y que tenga expertise en tratamientos de terapias avanzadas”, detalla la Dra. Álvarez.
En paralelo, la formación que también requieren los pacientes, como hace la Asociación Europea de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés). Uno de los portavoces de los afectados, Daniel-Aníbal García Diego, presidente de FEDHEMO (Federación Española de Hemofilia), añade al respecto: “Somos como el canario en la mina. Debemos marcar el camino a seguir para que se regule esa normativa en el uso de las terapias One Shot”.
El Gobierno de Australia invierte cantidades millonarias en biomedicina y desarrolla iniciativas para digitalizar su sistema sanitario
La industria tiene un papel clave para que terapias “disruptivas”, recuerda Markus Staempfli, vicepresidente Europe Major Markets y Canada de CSL Behring, como la génica permitan mejorar la calidad de vida de los pacientes que padecen de hemofilia. “Las terapias génicas son una potencial solución para esta enfermedad”, insiste Staempfli, que además celebra que España sea “uno de los primeros países” en poner en marcha la administración de este tratamiento.
Otros, como Australia, están invirtiendo importantes sumas en biomedicina, según expresa su embajadora en nuestro país, Rosemary Morris-Castico. “Australia es pionero en vacunas, terapias génicas y celulares y medicina digital”, indica. De hecho, desarrolla varios programas para impulsar soluciones médicas avanzadas, como el National Vaccine and Therapeutics Lab, u otro enfocado en la digitalización de su sistema sanitario: Digital Health Blueprint.
