Redacción
Roche ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado una ampliación de la ficha técnica de risdiplam (Evrysdi) como comprimido estable a temperatura ambiente para personas con atrofia muscular espinal (AME). El comprimido de 5 mg y aproximadamente 6,5 mm de diámetro, que puede tragarse entero o dispersarse en agua, puede tomarse con o sin alimentos y no requiere refrigeración, siempre que se conserve a temperatura ambiente. Administrado en casa, se trata del único tratamiento modificador de la enfermedad no invasivo disponible para las personas con AME.
La formulación en comprimidos está indicada a partir de los 2 años de edad y un peso mínimo de 20 kg, siempre que el paciente pueda tragar sin necesidad de sonda. Se trata del único tratamiento modificador de la enfermedad no invasivo administrable en el domicilio.
Es el primer y único tratamiento oral no invasivo en comprimidos autorizado para la atrofia muscular espinal
Tal y como ha señalado el Dr.Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, «el nuevo comprimido de Evrysdi, con su administración flexible, representa un avance hacia un tratamiento más versátil de la AME. Con más de 18.000 personas tratadas hasta la fecha, su probada eficacia, seguridad y comodidad ha mejorado significativamente el curso de la enfermedad para las personas que viven con AME».
Risdiplam está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en todo el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. Junto con este innovador mecanismo de acción, la nueva formulación en comprimidos ofrece ventajas adicionales de portabilidad y comodidad para las miles de personas que viven con AME, sus familias y cuidadores.
Mantiene la eficacia y seguridad de la solución oral, permitiendo una administración más flexible en el entorno domiciliario
«Recibimos con satisfacción el desarrollo de nuevas formulaciones de tratamiento que tienen el potencial de simplificar aún más la gestión de la enfermedad y el cuidado de las personas que viven con AME», comentó Nicole Gusset, directora ejecutiva de AME Europa. «Esta es una enfermedad que requiere un manejo diario, y es primordial que las personas que viven con AME, y aquellos que cuidan de ellos, tengan opciones para optimizar la administración del tratamiento», añadió.
La aprobación se basa en los datos de un estudio de bioequivalencia (NCT04718181) en el que se evaluó la formulación de risdiplam en comprimidos de 5mg, que pueden tragarse enteros o disolverse en agua. Los resultados presentados en el SMA Europe en 2024 demostraron que la formulación en comprimidos y la solución oral original proporcionaban bioequivalencia a risdiplam, lo que significa que las personas que tomen el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas para la solución oral.
La formulación en comprimidos de 5 mg es adecuada para personas a partir de dos años de edad, con un peso igual o superior a 20 kg (44 Iibras), y que puedan tragar sin utilizar una sonda de alimentación. La solución oral original seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral. Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam en el marco de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics.
