Pablo Malo Segura (Santiago de Compostela)
La terapia génica está transformando el abordaje de diferentes enfermedades hematológicas, según se ha destacado durante la IX Jornada de Divulgación HematoAvanza, organizada por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en el Pazo de San Lorenzo. El foro, que ha reunido a hematólogos, pacientes, periodistas y divulgadores, ha debatido sobre los últimos avances en las enfermedades de la sangre y el futuro de la especialidad de hematología y hemoterapia.
Eduardo J. Salido, hematólogo del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia), ha destacado que la terapia génica «está marcando un antes y un después en el tratamiento de algunas enfermedades hematológicas». Según ha explicado, esta estrategia innovadora permite abordar de forma directa el origen genético de patologías graves como algunas anemias congénitas (beta-talasemia y la enfermedad de células falciformes entre otras), la hemofilia o las inmunodeficiencias primarias.
«En el campo de la hematología, la terapia génica ‘ex vivo’ representa una herramienta especialmente poderosa. Podemos extraer células madre hematopoyéticas del paciente, modificarlas genéticamente en el laboratorio y reintroducirlas, con lo que conseguimos una corrección efectiva y duradera del defecto sin necesidad de tratamientos crónicos», ha detallado.
Aunque todavía existen desafíos importantes debido a su elevado costes, falta de equidad y poco seguimiento a largo plazo, los avances tecnológicos y regulatorios están allanando el camino. «La terapia génica no solo promete mejorar la calidad de vida de nuestros pacientes, sino también transformar el modelo asistencial, reduciendo la carga para el sistema sanitario en el medio y largo plazo», ha señalado. Además, ha resaltado la alta efectividad y la curación funcional que ofrece la terapia génica.
Trasplante de médula ósea más allá del cáncer sanguíneo
Por su parte, Montserrat Rovira, hematóloga del Hospital Clínic de Barcelona y presidenta del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular (GETH-TC), de la SEHH, ha centrado su ponencia en las aplicaciones terapéuticas del trasplante hematopoyético (TPH), generalmente conocido como trasplante de médula ósea, más allá del tratamiento del cáncer sanguíneo.
El trasplante autólogo de médula ósea se está consolidando como una opción terapéutica eficaz en el ámbito de algunas enfermedades autoinmunes
«El trasplante hematopoyético es la terapia celular más antigua que existe, se ha utilizado desde hace años y ha curado a muchos pacientes en todo el mundo. El TPH no se limita al tratamiento del cáncer sanguíneo y representa una opción terapéutica para algunas enfermedades autoinmunes», ha expuesto.
Durante HematoAvanza también han tenido lugar dos coloquios que han abordado como es vivir con dos enfermedades: leucemia linfocítica crónica y leucemia mieloide crónica. Ambos coloquios han contado con pacientes que han trasladado su experiencia personal con esta enfermedad. El evento HematoAvanza ha contado con el respaldo de empresas farmacéuticas como AstraZeneca, Johnson & Johnson, Novartis y Vertex (colaboradores oro), así como AbbVie, BeOne, Kite, GSK, Lilly, Menarini y Takeda (colaboradores plata).
