Nieves Sebastián Mongares
El Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) es una de las citas clave para compartir los últimos avances de esta especialidad. En este contexto, la compañía Novartis ha presentado datos de tres estudios relativos a enfermedades hematológicas. Como ha expuesto durante la presentación de la sesión en que se han comunicado estas novedades Dushen Chetty, global head of Oncology Development en Novartis, “la compañía tiene una misión clara, que es descubrir y desarrollar medicinas que cambien la práctica clínica y tengan un impacto significativo sobre los pacientes”.
Concretamente, en el campo de la hematología, la aprobación de imatinib mesylate (Gleevec) para algunos tipos de leucemia, fue uno de los primeros grandes hitos de la compañía en este campo, abriendo también nuevas vías de investigación a otras áreas terapéuticas. También, la autorización de una de las primeras CAR-T comercializadas, tisagenlecleucel (Kymriah), supuso un punto de inflexión en el manejo de varias neoplasias hematológicas. “En 2024 se aprobó asciminib (Scemblix) en primera línea para leucemia mieloide crónica, lo que se suma al portfolio de tumores sólidos como ribociclib (Kisqali) en cáncer de mama o la aprobación en marzo de este año del radioligando Pluvicto para cáncer de próstata metastásico resistente a castración, lo que es muestra no solo del legado que tenemos como pioneros peor también de que seguimos avanzando en terapias innovadoras”; ha afirmado Chetty.
Además del legado en hematología, Novartis trabaja en el desarrollo de CAR-T de nueva generación gracias a la plataforma T-Charge
También, Chetty se ha referido a los avances que están por venir. En este sentido ha hablado del desarrollo de CAR-T de nueva generación dirigido a CD19, ya que al basarse en una plataforma denominada T-Charge, acelera el proceso de fabricación hasta los dos días, lo que permite infundir el tratamiento a los pacientes con más agilidad, ayudando también a preservar la troncalidad de estas células. Esto aplica al tratamiento del linfoma B difuso de células grandes.
Por ello, los avances presentados en EHA 2025 siguen la senda de avances en oncología y hematología, claves en la actividad de la compañía.
Asciminib en leucemia mieloide crónica
En el caso de la leucemia mieloide crónica, se han presentado datos sobre el estudio ASC4START, que evaluó la tolerabilidad de asciminib (Scemblix). Así, los datos presentados en EHA revelan que, en pacientes en fase crónica recién diagnosticados, con una mediana de seguimiento de 9,7 meses, sólo el 10,9% de los participantes tuvo que interrumpir el tratamiento por efectos adversos frente al 17,3% de del grupo de nilotinib, brazo comparador del estudio. Esto representa una disminución del 55% en el riesgo de discontinuación en el grupo al que se administró asciminib.
Asimismo, se registró una menor frecuencia de eventos adversos lo que certifica el potencial de asciminib como opción terapéutica en primera línea.
Ianalumab en trombocitopenia inmunitaria
En el campo de las enfermedades autoinmunes hematológicas, se han presentado los resultados intermedios del estudio Vayhit3, en fase II. Este estudió el uso de ianalumab, anticuerpo monoclonal en investigación dirigido al receptor de BAFF en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria, previamente tratados con el menos dos líneas terapéuticas. Hasta el momento se ha incluido a un total de 10 pacientes de los cuales el 50% mostró una respuesta confirmada sostenida con recuentos de plaquetas adecuados tras 25 semanas de tratamiento. Cabe destacar que, además, no se han reportado efectos adversos significativos.
Este tratamiento tiene un impacto positivo sobre los pacientes dado que tiene un mecanismo de acción dual. Este se dirige tanto al receptor BAFF como a las células B, posiciónándolo como una alternativa que permite pautas terapéuticas más cortas y sostenibles. Esto supone un avance significativo respecto a las alternativas disponibles anteriormente, basadas en pautas más prolongadas.
Iptacopán en hemoglobinuria paroxística nocturna
Por último, en hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se han presentado los datos del estudio Appulse-HPN, en fase IIIB. Este evaluó el potencial de iptacopan (Fabhalta) dos veces al día en pacientes con esta patología clínicamente estables que presenten niveles de hemoglobina mayores o iguales a 10 gramos por decilitro que cambiaron de tratamientos anti-C5 (eculizumab o ravulizumab).
Así, de los datos del estudio reflejaron que tras 24 semanas de tratamiento con iptacopan el fármaco, el nivel de hemoglobina mejoró en promedio 2,01 gramos por decilitro, con la mayoría de los pacientes alcanzando niveles normales o casi normales. Gracias a ello, los pacientes no precisaron de transfusiones, la gran mayoría (92,7%) alcanzó niveles normales o casi normales, y manteniendo el control de la hemólisis con un perfil de seguridad favorable.
