Redacción
El ensayo clínico de fase 3b, Frontier5, ha obtenido buenos resultados a la hora de probar su tratamiento profiláctico, el anticuerpo biespecífico Mim8, en sustitución de emicizumab en adultos y adolescentes con hemofilia A y sin necesidad de aplicar un periodo de lavado, tanto con como sin inhibidores.
La primera dosis de mantenimiento del tratamiento se administró un día después de la última dosis de emicizumab, permitiendo a los pacientes elegir entre diferentes frecuencias de administración de este anticuerpo. La concentración en estado estacionario del anticuerpo se alcanzó en la semana 16, mientras que la eliminación completa de emicizumab se produjo en la semana 261.
Asimismo, los resultados sugieren que el cambio de tratamiento permitió una disminución progresiva de los niveles de emicizumab y un aumento sostenido de los niveles máximos de trombina, sin llegar a valores que supongan un riesgo trombótico.
El cambio de tratamiento dio lugar a una disminución progresiva de los niveles de emicizumab y a un aumento sostenido de los niveles máximos de trombina
“La administración profiláctica continua es clave para prevenir hemorragias intercurrentes en personas con hemofilia. Con la llegada de nuevas opciones terapéuticas no basada en factores, es comprensible que surjan dudas en los pacientes sobre el cambio de tratamiento. Estos datos demuestran que el reemplazo de emicizumab por esta nueva terapia puede realizarse sin necesidad de un periodo de lavado”, ha explicado la Dra. Allison P. Wheeler, del Washington Center for Bleeding Disorders de Seattle (Washington).
Además, “esto es fundamental para garantizar una protección continua frente a los episodios hemorrágicos, ya que tratamos de mejorar el abordaje de las necesidades actuales que presentan quienes viven con esta compleja enfermedad”, ha añadido.
En este ensayo abierto participaron 61 adultos y adolescentes mayores de 12 años con hemofilia A. En cada caso, el tratamiento fue bien tolerado, sin registrar problemas de seguridad ni observar eventos tromboembólicos. Tampoco reacciones de hipersensibilidad ni acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (EATT) y no se detectaron anticuerpos neutralizantes frente a Mim81.
Los 61 pacientes, entre adultos y adolescentes, toleraron bien el tratamiento, sin registrar problemas de seguridad ni eventos tromboembólicos
“Estos resultados aportan información valiosa sobre el tratamiento de la hemofilia A y subrayan la viabilidad de realizar una transición directa desde emicizumab a esta nueva terapia, al mismo tiempo que evidencian una fuerte preferencia de los pacientes por la nueva pluma inyectora”, ha apuntado la Dra. Stephanie Seremetis, directora médica y vicepresidenta del área de Hemofilia de Novo Nordisk.
Los propios pacientes reflejaron una marcada preferencia por la pluma de esta nueva terapia, cercana al 97% de los participantes. Manifestaron una preferencia “muy fuerte” o “bastante fuerte” frente a su anterior sistema de inyección con emicizumab.
La gran mayoría de los pacientes prefirió la pluma de esta nueva terapia frente al sistema de inyección con emicizumab
Estas valoraciones positivas se deben también a que la pluma inyectora del anticuerpo es fácil de usar. Por ello, los usuarios mostraron una clara preferencia frente al sistema de inyección de emicizumab. El 98% consideró que la nueva pluma era “muy fácil” o “fácil” de usar, y el 95 % la calificó como “mucho más fácil” o “más fácil” en comparación con su método de administración anterior.
“Los datos de seguridad y los resultados comunicados por los pacientes del estudio Frontier respaldan esta nueva terapia como una posible opción futura para las personas con hemofilia A, y reflejan nuestro compromiso continuo con el desarrollo de opciones terapéuticas innovadoras para esta comunidad”, ha finalizado la Dra. Seremetis.
