Redacción
Bayer ha anunciado la disponibilidad en España de acoramidis (Beyonttra), el primer tratamiento que consigue una estabilización prácticamente completa (≥90%) de la proteína transtiretina (TTR) en pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM), tanto en su forma nativa como en la variante. La terapia actúa directamente sobre el origen de la enfermedad, ralentizando la progresión al reducir la formación de depósitos de amiloide en el corazón.
La ATTR-CM es una enfermedad cardiaca grave e infradiagnosticada, causada por la desestabilización de la TTR, una proteína esencial para el transporte de tiroxina y vitamina A. Esta desestabilización provoca la formación de fibrillas de amiloide que se depositan en el miocardio, deteriorando su función. La enfermedad puede evolucionar hacia insuficiencia cardiaca, hospitalizaciones recurrentes, pérdida de capacidad funcional y mortalidad prematura, con una supervivencia media de 2,6 a 3,6 años en pacientes sin tratamiento. Se estima que más de 400.000 personas en el mundo podrían padecerla, gran parte aún sin diagnosticar.
El fármaco ha demostrado reducir un 36% el riesgo combinado de mortalidad y hospitalización cardiovascular y mejorar de forma temprana la capacidad funcional y la calidad de vida de los pacientes con ATTR-CM.
El infradiagnóstico sigue siendo un reto: los pacientes tardan una media de 39 meses en obtener un diagnóstico correcto y hasta un 60% consulta con tres o más médicos antes de identificar la enfermedad. Estas demoras empeoran el pronóstico y subrayan la necesidad de herramientas diagnósticas y terapéuticas más eficaces.
El doctor Pablo García-Pavía, jefe de la Unidad de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro, destaca que la llegada de acoramidis supone “un avance relevante en la práctica clínica”, permitiendo intervenir “en etapas más tempranas del proceso patológico”, y ofreciendo a los pacientes “más tiempo de vida y más tiempo fuera del hospital”.
Un estabilizador inspirado en una mutación natural protectora
Acoramidis es un modulador oral selectivo de la TTR inspirado en la mutación protectora T119M, capaz de conferir mayor estabilidad a la proteína. Es el único estabilizador que consigue una estabilización casi completa de la TTR según su ficha técnica, evitando su desdoblamiento y la formación de fibrillas de amiloide responsables del daño cardiaco.
La aprobación se basa en los resultados del ensayo fase III ATTRibute-CM, que demostró un beneficio clínico significativo y sostenido frente a placebo. El estudio mostró un 36% de reducción en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses; 50% menos hospitalizaciones cardiovasculares anualizadas y mejorías en la capacidad funcional (test de los seis minutos) y en la calidad de vida (KCCQ). Además se observaron beneficios desde el tercer mes de tratamiento.
La Dra. Rocío Eiros, cardióloga del Hospital Universitario de Salamanca, subraya que los resultados del estudio muestran “diferencias rápidas” en biomarcadores y calidad de vida, además de efectos favorables tempranos en mortalidad y hospitalización.
Evidencia en vida real: estudio ACO-REAL
Para ampliar la evidencia en condiciones reales, Bayer ha puesto en marcha el estudio observacional ACO-REAL, que incluirá hasta 2.000 pacientes con ATTR-CM en 21 países europeos. El objetivo es evaluar patrones de tratamiento, seguridad y resultados clínicos en la práctica diaria, ofreciendo información que pueda optimizar el manejo de la enfermedad.
