Redacción
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado comercialización condicional de belumosudil (Rezurock), fármaco de la compañía farmacéutica Sanofi para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra receptor crónica.
Esta patología «es una complicación grave que puede surgir tras un trasplante alogénico hematopoyético», ha indicado el doctor Guillemo Ortí, quien es hematólogo en el barcelonés Hospital Universitario Vall d’Hebron. «Se trata de una condición que puede afectar a múltiples órganos y cuyo impacto en la calidad de vida de los pacientes es profundo, al limitar sus actividades cotidianas y conllevar una importante carga emocional», ha explicado.
La recomendación de autorización para comercializar belumosudil es condicional y se indica en pacientes adultos y niños a partir de 12 años
A juicio de este facultativo «la opinión positiva del CHMP representa una noticia de gran relevancia». «Nos acerca a disponer de nuevas alternativas en un área donde las necesidades no cubiertas siguen siendo muy elevadas y en la que este avance podría suponer un paso significativo para mejorar la calidad de vida de los pacientes», ha agregado.
Precisamente las personas con esta patología sufren una complicación potencialmente mortal que puede producirse tras un trasplante de células madre o trasplante alogénico de células hematopoyéticas, cuando las células del donante atacan a las células del receptor.
Este órgano de la EMA ha adoptado una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización condicional de belumosudil para el tratamiento de pacientes adultos y niños a partir de 12 años (con un peso mínimo de 40 kg) con la citada patología. Se trata del primer inhibidor selectivo de la quinasa ROCK2 de su clase desarrollado por Sanofi y ha mostrado beneficiar a distintos tipos de pacientes tras el fracaso de, al menos, dos líneas previas de tratamiento.
La EMA especifica que belumosudil debe utilizarse cuando otras opciones de tratamiento aporten un beneficio clínico limitado, no sean adecuadas o se hayan agotado
Según el CHMP, este medicamento debe utilizarse cuando otras opciones de tratamiento aporten un beneficio clínico limitado, no sean adecuadas o se hayan agotado. Ello se produce tras la solicitud de Sanofi de reexaminación de la opinión negativa previamente adoptada en octubre pasado y a la espera de que la decisión final de la Comisión Europea se emita en las próximas semanas.
«Solicitamos una reexaminación de la opinión del CHMP y asumimos el compromiso de llevar a cabo un nuevo estudio confirmatorio posterior a la autorización, dada la limitada disponibilidad de opciones terapéuticas en líneas tardías para pacientes con enfermedad de injerto contra receptor crónica en la Unión Europea (UE), así como la sólida evidencia clínica de la que dispone belumosudil, incluida la procedente de pacientes en Europa», ha señalado el vicepresidente ejecutivo de General Medicines de Sanofi, Olivier Charmeil.
Al respecto, este representante del laboratorio ha asegurado que en el mismo continúan «plenamente comprometidos» con la comunidad afectada por esta enfermedad. Tal es así que seguirá investigando la seguridad y eficacia del tratamiento en otros grupos de edad y nuevas indicaciones, incluyendo estudios en curso en pacientes pediátricos a partir de un año que hayan recibido, al menos, dos terapias sistémicas previas, así como en pacientes con disfunción crónica del injerto pulmonar.
La EMA emitió una primera opinión negativa sobre la autorización de belumosudil en octubre y Sanofi solicitó que se volviera a examinar
Como han señalado desde Sanofi, la recomendación del CHMP «está respaldada por los resultados de seguridad y eficacia de varios estudios clínicos y evidencia en vida real». Uno de ellos es el estudio aleatorizado y multicéntrico fase II ROCKstar, que mostró respuestas clínicamente significativas y duraderas en pacientes con la patología tras un trasplante de células madre y, al menos, dos líneas previas de tratamiento sistémico; al tiempo que expuso que el tratamiento fue generalmente bien tolerado
Sanofi ha señalado que este medicamento ha sido aprobado en 20 países, incluidos Estados Unidos, Reino Unido y Canadá, para tratar pacientes de 12 años o más tras el fracaso de, al menos, dos líneas previas de tratamiento sistémico, y en China tras el fracaso de una previa de tratamiento sistémico. Así, hasta el momento, más de 17.000 pacientes han sido tratados en los países donde cuenta con aprobación.
