Redacción
El término «silenciosa» se utiliza para diversas enfermedades que van avanzando sin dar síntomas o signos claros hasta que surgen las complicaciones graves. Y una de las que responde a ese apelativo es la cirrosis, que mientras está compensada, no suele dar síntomas y cuando llega a su fase descompensada, la enfermedad es muy severa, tiene escasas opciones de tratamiento y una elevada mortalidad. Para poder llegar a diagnósticos precoces, mejorar la calidad de vida de estos pacientes y poder desarrollar nuevos tratamientos, la Fundación Europea para el Estudio de la Insuficiencia Hepática Crónica (EF CLIF, por sus siglas en inglés) y Boehringer Ingelheim han firmado una alianza estratégica de investigación.
Esta colaboración tiene previsto segmentar pacientes, caracterizar las vías de la enfermedad y descubrir biomarcadores mediante tecnologías transcriptómicas y proteómicas. Los socios confían en que esta colaboración pueda abrir nuevos caminos hacia opciones de tratamiento innovadoras y biomarcadores para los pacientes con cirrosis descompensada, que representa el estadio más avanzado de la enfermedad hepática.
En la actualidad no existen tratamientos modificadores de la cirrosis descompensada aprobados y el abordaje se limita en gran medida al control de los síntomas
«Una fase descompensada requiere hospitalización inmediata, ya que en estos pacientes aparece alteraciones y complicaciones de una gran severidad. Por ejemplo se acumula líquido en el abdomen, se produce hemorragia gástrica o se produce encefalopatía hepática, que supone una alteración del sistema cognitivo», señala el profesor Joan Clària, Responsable de Operaciones Traslacionales en EF CLIF y jefe del grupo de investigación Inflamación y Enfermedad Hepática del Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi Sunyer (Idibaps).
El pronóstico de estos pacientes es desfavorable. Sin un trasplante hepático, la mediana de supervivencia tras una descompensación aguda es de tan solo dos a cuatro años, con una mortalidad mucho mayor en los pacientes con insuficiencia hepática crónica aguda (ACLF, por sus siglas en inglés). Actualmente no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados y el abordaje se limita en gran medida al control de los síntomas, lo que subraya la urgente necesidad de nuevos enfoques científicos y terapéuticos.
Hay múltiples necesidades sin cubrir en esta patología por distintas razones. «En primer lugar porque el daño hepático es difícil de revertir, en segundo lugar porque una vez existe la descompensación pasa a ser un problema sistémico y no solo se ve afectado el hígado, sino que pasa a otros órganos vitales como pueden ser el corazón, los riñones, el cerebro. En tercer lugar porque existe una gran heterogeneidad entre los pacientes, cosa que resulta en una gran diversidad de mecanismos y factores asociados al desarrollo de esta enfermedad«, explica el Dr. Clària.
Joan Clària: «Un biomarcador es útil para detectar la enfermedad de forma temprana, clasificar mejor a los pacientes, predecir la evolución de la enfermedad y elegir el tratamiento más adecuado»
El también consultor senior del Servicio de Bioquímica y Genética Molecular del Hospital Clínic de Barcelona, apunta al potencial de las tecnologías ómicas por su capacidad de analizar un gran número de moléculas para obtener biomarcadores. «Un biomarcador es útil para detectar la enfermedad de forma temprana, clasificar mejor a los pacientes, predecir la evolución de la enfermedad y elegir el tratamiento más adecuado para cada uno de los pacientes«, señala.
La EF CLIF ha desarrollado una plataforma traslacional integral que reúne datos clínicos a gran escala de miles de pacientes de todo el mundo procedentes de ensayos clínicos prospectivos de referencia, metadatos clínicos exhaustivos, capacidades avanzadas de multiómica y acceso a muestras de pacientes bien caracterizadas. «La EF CLIF se creó para tender un puente entre el conocimiento clínico y la ciencia traslacional en la insuficiencia hepática crónica, en particular en la insuficiencia hepática crónica aguda (ACLF)», afirma el director de la EF CLIF, Richard Moreau.
Søren Tullin: «Aspiramos a comprender mejor la trayectoria de los pacientes y a traducir ese conocimiento en conceptos terapéuticos y biomarcadores innovadores»
«La alianza con Boehringer Ingelheim nos permite aprovechar plenamente nuestros datos, nuestro biobanco y nuestra red global para acelerar la traslación del conocimiento que se genera en oportunidades terapéuticas y biomarcadores validados, siempre con los pacientes en el centro», añade Moreau.
«La cirrosis descompensada es uno de los estadios más devastadores y peor comprendidos de la enfermedad hepática», afirma el director Global de Investigación de Enfermedades Cardiovasculares, Renales y Metabólicas de Boehringer Ingelheim, Søren Tullin. «A través de esta alianza con la EF CLIF, aspiramos a comprender mejor la trayectoria de los pacientes y a traducir ese conocimiento en conceptos terapéuticos y biomarcadores innovadores que, en última instancia, podrían cambiar el pronóstico de los pacientes. La EF CLIF representa un aliado estratégico por la excelencia y el impacto de sus contribuciones a la investigación de la enfermedad hepática crónica».
