Redacción
Grifols inicia dos ensayos fase III para ampliar las indicaciones de sus inmunoglobulinas
Grifols ha administrado la primera dosis a los primeros pacientes incluidos en dos ensayos clínicos de fase III destinados a ampliar las indicaciones en Estados Unidos de sus inmunoglobulinas de referencia.
Los estudios evaluarán Gamunex-C en pacientes con inmunodeficiencia secundaria asociada a cánceres hematológicos y Xembify en personas con polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).
El ensayo Sigma analizará la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de Gamunex-C en combinación con el tratamiento estándar para prevenir infecciones en pacientes con inmunodeficiencia secundaria. Por su parte, el estudio Xpert determinará si Xembify ofrece un perfil farmacocinético no inferior al de Gamunex-C como tratamiento de mantenimiento en pacientes con CIDP, además de evaluar su eficacia y seguridad.
El 89% de los niños y el 71% de los adultos con hemofilia A tratados con denecimig no presentan hemorragias
Novo Nordisk ha presentado datos del estudio de fase 3 Frontier4 que demuestran que aproximadamente el 89% de los niños y el 71% de los adultos y adolescentes con hemofilia A que fueron tratados con denecimig no presentan hemorragias durante el tratamiento.
En el estudio participaron 426 personas con hemofilia A de un año o más. Los resultados mostraron un perfil de seguridad consistente con el observado en estudios previos y confirmaron bajas tasas anuales de hemorragias independientemente de la frecuencia de administración o de la presencia de inhibidores. Además, los pacientes notificaron mejoras en el dolor articular, una menor carga del tratamiento y una buena experiencia de uso del dispositivo, que el 94,1% calificó como fácil o muy fácil de utilizar.
Los análisis también revelaron que la profilaxis con denecimig aumentó la generación de trombina hasta situarla dentro del rango de referencia normal en adolescentes y adultos, sin provocar una respuesta excesiva.
La Comisión Europea ha aprobado onasemnogén abeparvovec de Novartis para el tratamiento de la artrofia muscular espinal con mutación bialélica
La Comisión Europea (CE) ha aprobado onasemnogén abeparvovec (Itvisma), desarrollado por Novartis, para el tratamiento de pacientes a partir de dos años en adelante con atrofia muscular espinal (AME) con una mutación bialélica en el gen de supervivencia de las neuronas motoras.
Este tratamiento aborda la causa genética de la atrofia muscular espinal (AME) mediante una única dosis fija, sin necesidad de ajustarla en función de la edad o el peso corporal. La sustitución del gen SMN1 permite mejorar la función motora y lo diferencia de otras opciones terapéuticas que requieren una administración continuada.
La decisión se basa en los resultados del estudio pivotal Steer, respaldados por los ensayos Strengh y Strong. En conjunto, los estudios mostraron una mejora significativa de la función motora, con un aumento de 2,39 puntos en la escala HFMSE mantenido durante un año, así como beneficios clínicamente relevantes tanto en pacientes sin tratamiento previo como en aquellos previamente tratados.
La terapia con datopotamab deruxtecán recibe la recomendación de aprobación como tratamiento de primera línea en cáncer de mama metastásico
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) ha recomendado la aprobación de datopotamab deruxtecán como tratamiento de primera línea en cáncer de mama metastásico, desarrollado por Daiichi Sankyo y AstraZeneca.
Se trata de un anticuerpo conjugado (ADC) está diseñado para dirigirse específicamente contra la proteína TROP2, que se sobreexpresa en diferentes tipos de cáncer y actúa como diana terapéutica.
La recomendación se basa en la opinión favorable basándose en los resultados del ensayo fase III Tropion-Breast02, presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) de 2025.
Rozanolixizumab y zilucoplán muestran beneficio mantenido a largo plazo en miastenia gravis generalizada
UCB ha presentado nuevos datos que respaldan el beneficio mantenido a largo plazo de sus dos tratamientos dirigidos para la miastenia gravis generalizada (MGg), rozanolixizumab y zilucoplán.
Los análisis muestran mejoras sostenidas en síntomas oculares, bulbares, respiratorios y de debilidad muscular, además de un perfil de seguridad consistente con el observado previamente.
En el caso de rozanolixizumab, los resultados de los estudios de fase III MycarinG y sus extensiones abiertas evidencian que los ciclos repetidos de tratamiento mantienen la mejoría clínica, también en pacientes con anticuerpos anti-MuSK, un subtipo menos frecuente de la enfermedad. Por su parte, los datos del estudio Raise y su extensión muestran que los beneficios de zilucoplán se mantienen hasta la semana 120 en una amplia variedad de signos y síntomas de la MGg.
