Redacción
La terapia celular deramiocel ha demostrado su potencial para ralentizar el debilitamiento muscular en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada y retrasar el daño cardiaco en aquellos que ya padecen miocardiopatía, según el ensayo clínico Hope-3.
Publicado en The Lancet, se trata del primer ensayo de fase III de una terapia celular elaborada a partir de células de donantes y administrada por vía intravenosa para tratar una enfermedad genética y el primero en niños y hombres jóvenes con esta patología en estado avanzado. La terapia se cultiva a partir de células cardiacas donadas para trasplante que no llegaron a utilizarse.
Marisol Montolio, directora del departamento de Investigación y del departamento de Tecnología de Duchenne Parent Project Spain y directora de la Cátedra de Enfermedades Raras de la Universitat de Barcelona, ha destacado en declaraciones que recoge el Science Media Centre que «se trata de una terapia celular alogénica sistémica que se ha evaluado en participantes con distrofia muscular de Duchenne ambulatorios tardíos y no ambulatorios».
Marisol Montolio: «Se trata de una terapia celular alogénica sistémica que se ha evaluado en participantes con distrofia muscular de Duchenne ambulatorios tardíos y no ambulatorios»
El ensayo reunió a 106 niños y hombres jóvenes de entre 10 y 22 años con distrofia muscular de Duchenne avanzada en 20 centros de Estados Unidos. Aleatoriamente, un grupo de 54 personas recibió deramiocel y otras 52 personas recibieron un placebo por vía intravenosa cada tres meses durante un año en una clínica ambulatoria.
Tras un año, los participantes que recibieron deramiocel perdieron el uso de sus brazos más lentamente que los que recibieron placebo. Su movimiento general del brazo disminuyó aproximadamente un 54% más lentamente que en el grupo placebo, y su movimiento del codo aproximadamente un 65% más lentamente.
Además, la terapia no produjo una diferencia clara en la capacidad de bombear sangre del corazón. Entre los 64 participantes que ya padecían miocardiopatía y contaban con exploraciones cardiacas adecuadas, la función cardiaca se conservó mejor con deramiocel que con placebo.
Estos resultados adquieren especial relevancia ya que «no existen terapias específicas aprobadas para la miocardiopatía en la distrofia muscular de Duchenne, la cual es la principal causa de muerte en pacientes con esta enfermedad», ha recordado Montolio.
«No existen terapias específicas aprobadas para la miocardiopatía en la distrofia muscular de Duchenne, la principal causa de muerte en estos pacientes», ha recordado Montolio
En un grupo más pequeño de 22 participantes cuyas exploraciones pudieron compararse antes y después del tratamiento, deramiocel también se asoció con una menor propagación de la cicatriz cardiaca, aunque serán necesarios más estudios para confirmar el hallazgo.
La terapia fue generalmente segura y no se notificaron fallecimientos durante el ensayo. Las reacciones alérgicas fueron más frecuentes con deramiocel (42%) que con placebo (15%). Casi todos los efectos secundarios fueron leves o moderados y desaparecieron en uno o dos días. Los más comunes fueron dolor de cabeza, tos, fiebre, náuseas y taquicardia. Pese a los resultados del ensayo Hope-3, la investigadora ha subrayado que «deramiocel no corrige la falta de distrofina de estos pacientes, pero es capaz de atenuar la progresión de la enfermedad».
