Redacción
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del mes de junio en el Ministerio de Sanidad aprobó la financiación de metreleptina (Myalepta) para el tratamiento de las complicaciones derivadas del déficit de leptina en pacientes con diferentes tipos de lipodistrofia. El medicamento desarrollado por Chiesi está disponible en el Sistema Nacional de Salud (SNS) desde el 1 de agosto. Las familias afectadas por esta enfermedad poco frecuente llevaban años reclamando la incorporación a la prestación farmacéutica de este medicamento, cuya financiación se rechazó por primera vez en 2021. La Comisión Europea autorizó la comercialización de metreleptina en 2018.
Se trata de un tratamiento restitutivo huérfano que debe administrarse como complemento de una dieta adecuada. Está dirigido a pacientes con lipodistrofias, un grupo de enfermedades heterogéneas, ultrarraras e irreversibles caracterizadas por la ausencia de tejido adiposo subcutáneo.
La pérdida de grasa subcutánea provoca una deficiencia de leptina, una alteración que puede ocasionar complicaciones metabólicas graves
La pérdida de grasa subcutánea provoca una deficiencia de leptina, una alteración que puede ocasionar complicaciones metabólicas graves, algunas de ellas potencialmente mortales, por lo que es necesario un abordaje específico de estos pacientes. La ausencia de tejido adiposo puede ser generalizada, cuando afecta a todo el organismo, o parcial, cuando se concentra en determinadas zonas.
Las lipodistrofias pueden ser hereditarias o adquiridas, secundarias a otras enfermedades o de origen desconocido. Su prevalencia mundial se estima entre 1,3 y 4,7 casos por millón de habitantes y los datos disponibles apuntan a un posible infradiagnóstico debido a la complejidad clínica de estas patologías. Por su parte, en España, la prevalencia total se sitúa en torno a 2,95 casos por millón de habitantes. Por subtipos, se estima en 0,51 casos por millón para las formas de lipodistrofia generalizada y en 2,28 casos por millón para las formas parciales.
Las lipodistrofias tienen una prevalencia estimada de entre 1,3 y 4,7 casos por millón de habitantes a nivel mundial
Financiación para determinados pacientes
El acuerdo aprobado contempla el uso de metreleptina, en combinación con la dieta, en pacientes con lipodistrofia adquirida generalizada, conocida como síndrome de Lawrence, y con lipodistrofia congénita generalizada, también denominada síndrome de Berardinelli-Seip, siempre que estas enfermedades estén confirmadas.
La financiación incluye en estos casos tanto a adultos como a niños a partir de los dos años. Asimismo, contempla su utilización en adultos y niños de 12 años o mayores con lipodistrofia parcial familiar, cuando los tratamientos habituales no hayan conseguido un control metabólico adecuado.
La incorporación de este tratamiento a la prestación farmacéutica del SNS amplía las opciones disponibles para determinados pacientes con estas enfermedades ultrarraras y con complicaciones asociadas al déficit de leptina.
