Redacción
Sobi anuncia la disponibilidad en España de olezarsén para el síndrome de quilomicronemia familiar
Sobi ha anunciado la disponibilidad en España de olezarsén (Tryngolza) para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) genéticamente confirmado en adultos, como complemento de la dieta. El fármaco, aprobado en la Unión Europea a finales de 2025, está disponible en España desde septiembre.
Olezarsén es un medicamento dirigido al ARN mensajero que reduce la producción de apolipoproteína C-III (apoC-III), implicada en el metabolismo de los triglicéridos. La financiación en España se basa en los resultados del ensayo fase III Balance, que demostró que el tratamiento se asoció con una reducción de la tasa de episodios de pancreatitis aguda frente a placebo con resultados consistentes en pacientes con antecedentes de pancreatitis
Ritlecitinib mejora la repigmentación en pacientes con vitíligo no segmentario en dos ensayos de fase III
Pfizer ha anunciado resultados de los ensayos clínicos de fase III Tranquill0 1 y Tranquillo 2, que evaluaron ritlecitinib (Litfulo) en pacientes con vitíligo no segmentario. En ambos estudios, el tratamiento alcanzó mejoras significativas y clínicamente relevantes frente a placebo en la repigmentación facial y corporal total a la semana 52.
Los estudios incluyeron a pacientes desde los 12 años y adultos, respectivamente, con distintas gravedades y actividad de la enfermedad. Los resultados se midieron mediante el Índice de Puntuación del Área de Vitíligo (VASI), incluyendo una mejora de al menos el 75% en la repigmentación facial y del 50% en la corporal total.
El perfil de seguridad fue consistente con el ya conocido para ritlecitinib en alopecia areata, sin nuevas señales de seguridad. Pfizer prevé presentar solicitudes de autorización a las autoridades regulatorias para evaluar el medicamento como una posible opción de tratamiento sistémico oral en adultos con vitíligo no segmentario.
Atogepant muestra una reducción en los días de migraña menstrual frente a placebo en un ensayo fase III
AbbVie ha anunciado resultados positivos del ensayo fase III Luna, que evaluó atogepant como tratamiento preventivo de la migraña menstrual en mujeres adultas. El estudio alcanzó su objetivo principal y los ocho objetivos secundarios jerarquizados, con una reducción media de los días de migraña de 1,20 días con atogepant frente a 0,40 días con placebo, lo que supone 0,80 días menos de migraña frente a placebo.
El estudio incluyó a 468 mujeres adultas con migraña menstrual pura o migraña relacionada con la menstruación, con o sin aura. Las participantes recibieron atogepant durante siete días consecutivos, comenzando tres días antes del inicio de la menstruación, a lo largo de tres ciclos menstruales.
Además de reducir los días de migraña, el tratamiento mostró mejoras estadísticamente significativas frente a placebo en parámetros relacionados con la carga de cefalea, el uso de medicación aguda, la discapacidad funcional y la función cognitiva.
Según los datos de la encuesta Migraine in Women Survey, el 68% de las participantes señaló que nunca había recibido un enfoque terapéutico adaptado a este tipo de ataques, que pueden ser más dolorosos, prolongados o resistentes al tratamiento que los episodios no relacionados con la menstruación.
Shionogi recibe la autorizacion de la Comisión Europea (CE) por ensitrelvir para la profilaxis posexposición de la covid-19
La Comisión Europea (CE) ha autorizado ensitrelvir (Zokovea), desarrollado por Shionogi, para la profilaxis posexposición de la covid-19 en adultos y adolescentes de 12 años o más. La decisión se basa en los resultados del ensayo fase III Scorpio-PEP, realizado en convivientes de personas con covid-19.
En el análisis principal, el tratamiento redujo un 67% el riesgo de desarrollar covid-19 sintomática hasta el día 10 frente a placebo. El estudio incluyó a 2.387 personas de 12 años o más, mientras que el análisis principal comprendió a 2.041 participantes.
Los participantes recibieron 375 mg de ensitrelvir el primer día y 125 mg entre los días 2 y 5, con una administración diaria iniciada dentro de las 72 horas posteriores al comienzo de los síntomas del familiar con covid-19. El 15,1% de quienes recibieron ensitrelvir presentó algún efecto adverso frente al 15,5% del grupo placebo. Los acontecimientos más frecuentes fueron cefalea, diarrea y tos.
Enicepatida reduce un 15,5% el peso y mejora el control glucémico en un ensayo fase II en diabetes tipo 2
Roche ha anunciado resultados positivos del ensayo fase II CT-388-104, que evaluó enicepatida (CT-388), un agonista dual de los receptores GLP-1/GIP de administración semanal. El estudio incluyó a 447 adultos con diabetes tipo 2 y sobrepeso u obesidad.
En el grupo tratado con la dosis más alta, el 90% de los pacientes alcanzó niveles de hemoglobina glicadasada (HbA1c) iguales o inferiores al 6,5%, mientras que el 62% logró valores considerados normoglucémicos. A las 48 semanas, la dosis de 24 mg logró una reducción media de la hemoglobina glicada del 2,65% y una pérdida de peso del 15,5%.
A su vez, el perfil de seguridad de enicepatida fue coherente con el de otros tratamientos basados en incretinas, con acontecimientos adversos principalmente gastrointestinales y una baja tasa de interrupción. Además, cumplió sus dos objetivos primarios, relacionados con el control de la glucosa y el peso corporal.
Johnson & Johnson obtiene la autorización europea para icotrokinra en psoriasis en placas
La Comisión Europea (CE) ha aprobado icotrokinra (Icotyde), un antagonista del receptor de la interleucina 23 (IL-23), para adultos y adolescentes de 12 años o más, con un peso mínimo de 40 kilos, con psoriasis en placas de moderada a grave candidatos a tratamiento sistémico.
La autorización se basa en el programa fase III Iconic, que incluyó cuatro estudios con unos 2.500 pacientes y evaluó el fármaco también en psoriasis genital y del cuero cabelludo. En los estudios comparativos, aproximadamente el 70% de los pacientes tratados con icotrokinra alcanzó una piel aclarada o casi aclarada (IGA 0/1) y el 55% logró una respuesta PASI 90 en la semana 16.
Hasta la semana 16, las tasas de acontecimientos adversos se mantuvieron dentro de un margen del 1,1% respecto a placebo, mientras que no se identificaron nuevas señales de seguridad hasta la semana 52. Icotrokinra se administra por vía oral una vez al día.
La EMA autoriza a Oryzon a iniciar un fase IIa con vafidemstat en el síndrome de Phelan-McDermid
