Redacción
Otsuka ha anunciado la puesta en marcha de un programa global de uso compasivo para ulefnersén, un oligonucleótido antisentido en investigación, destinado a personas que padecen un subtipo genético de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) conocido como ELA-FUS, causado por mutaciones en el gen ‘fused in sarcoma’ (FUS), que tengan un diagnóstico genético confirmado y cumplan con los criterios preestablecidos del programa. España y Portugal, están incluidos en el programa, entre otros países europeos.
La ELA-FUS es una forma poco frecuente de ELA caracterizada por un inicio más precoz de la enfermedad y una evolución generalmente rápida. La enfermedad provoca un deterioro progresivo de la función muscular y limita la autonomía de los pacientes a medida que pierden la capacidad de moverse, hablar, tragar y respirar, lo que finalmente conduce a una muerte prematura.
Actualmente, no existen medicamentos aprobados dirigidos de manera específica a la causa genética subyacente de la ELA-FUS. Para las personas con ELA-FUS que cumplan con los criterios, el programa de uso compasivo ofrece una vía potencial para acceder a este medicamento en investigación, antes de su autorización. La disponibilidad del programa, los requisitos de acceso y los procedimientos para hacer la solicitud pueden variar según el país y evolucionar con el tiempo.
«Nuestro enfoque respecto al uso compasivo de este medicamento en investigación se basa en la evaluación de la evidencia clínica disponible y en nuestro compromiso con la seguridad del paciente», ha afirmado el Dr. John Kraus (M.D., Ph.D.), vicepresidente ejecutivo y Chief Medical Officer de Otsuka.
Este programa global llega tras conocerse los resultados preliminares del estudio de fase 1-3 Fusion sobre el medicamento en investigación
«Para las personas que viven con ELA por mutación FUS (ELA-FUS), así como para sus familias, cuidadores y representantes, las decisiones sobre el tratamiento son profundamente personales. Este programa se fundamenta en la seguridad, la transparencia y la confianza, con el objetivo de promover la toma de decisiones compartida entre los pacientes y los profesionales que les tratan. Mientras el programa de este fármaco en investigación siga su curso, nuestro compromiso será el de mantener un diálogo abierto con la comunidad de ELA-FUS y colaborar estrechamente con las autoridades sanitarias tanto a nivel global como local», ha añadido.
Por su parte, Lluïsa Arbat, directora médica de Otsuka Pharmaceutical S.A., destaca «que los programas de uso compasivo representan una vía fundamental para facilitar el acceso a medicamentos en investigación a pacientes con enfermedades graves en situaciones de elevada necesidad médica. Siempre bajo las máximas garantías de seguridad y en colaboración con las autoridades sanitarias y los profesionales sanitarios, es una oportunidad que puede marcar una diferencia real para las personas que conviven con una enfermedad tan devastadora como la ELA asociada a FUS».
El programa de uso compasivo para este medicamento en investigación podría estar disponible para personas con un diagnóstico genético confirmado de ELA por mutación FUS (FUS-ELA) que no puedan participar en un ensayo clínico en curso y que cumplan con los criterios establecidos para acceder al programa. Otsuka indica que no puede aceptar solicitudes de uso compasivo realizadas por pacientes o cuidadores. «Todas las solicitudes de uso compasivo deben ser presentadas por el médico especialista que trata a la persona que padece FUS-ELA», aclara.
Actualmente no hay tratamientos aprobados dirigidos específicamente a la causa genética responsable de la ELA asociada a FUS, lo que evidencia la elevada necesidad médica no cubierta en esta enfermedad
Una vez revisada y aprobada la solicitud, será necesario completar una serie de pasos adicionales antes del inicio del tratamiento. Estos pueden incluir la obtención de las autorizaciones regulatorias y éticas aplicables, la preparación del Hospital para la administración del tratamiento y la verificación de los criterios de elegibilidad del paciente. «El plazo estimado desde la presentación de la solicitud hasta el inicio del tratamiento variará en función de estos factores», señala la compañía.
Los profesionales sanitarios interesados en obtener información sobre los criterios del programa o en hacer una solicitud de uso compasivo, pueden visitar el Early Access Portal de Otsuka. Este medicamento en investigación todavía no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en Estados Unidos ni por otras autoridades regulatorias a nivel global.
