Un medicamento utilizado comúnmente para tratar la leucemia está mostrando potencial como un tratamiento que podría ralentizar la progresión de la enfermedad de desgaste muscular, la distrofia muscular de Duchenne.
La distrofia muscular de Duchenne afecta a los niños más comúnmente, habiendo alrededor de 2.400 personas en el Reino Unido afectados por la enfermedad. Actualmente no existe cura y la mayoría de los pacientes no espera vivir más de 30 años.
Investigadores de la Universidad de Sheffield investigaron un fármaco llamado dasatinib, que funciona mediante el bloqueo de ciertas señales químicas que estimulan el crecimiento de células cancerosas. Además observaron que el mismo fármaco también apaga señales similares en una proteína implicada en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta proteína, llamada distroglicano, se encarga de mantener un tejido muscular sano.
El equipo probó el fármaco en peces cebra, criado para tener DMD y se registró una mejora del 40% en la enfermedad de los peces. Esos peces tratados con dasatinib fueron capaces de nadar más lejos y durante más tiempo que los de un grupo control. Podría ser que al combinar el fármaco con otros tratamientos que están actualmente en desarrollo, su eficacia se puede mejorar aún más. Los resultados fueron publicados en la revista Human Molecular Genetics.
“El dasatinib es claramente prometedor como tratamiento para la DMD“, dice el profesor Steve Winder, que dirigió la investigación. “Desde nuestro entendimiento sobre cómo funciona el medicamento, creemos que podría ser eficaz para retrasar el deterioro muscular, para prolongar la capacidad del paciente para caminar y también para proteger su corazón y los músculos respiratorios. Existe la posibilidad de que si el medicamento se toma inmediatamente después del diagnóstico, la progresión de la enfermedad podría reducirse drásticamente“.
Dado que el dasatinib ya está autorizado para un uso clínico, los investigadores esperan que se pueda avanzar más rápidamente probando el fármaco en humanos como un tratamiento para la DMD. Los experimentos ya han comenzado en ratones, con resultados prometedores. Otros medicamentos que funcionan de una manera similar al dasatinib también están siendo investigados por el equipo del profesor Winder.
La Dr. Marita Pohlschmidt, Directora de Investigación de Distrofia Muscular del Reino Unido, dijo:
“Estos son hallazgos alentadores sobre una nueva y única vía para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Es una enfermedad compleja y somos de la opinión de que se necesitara una combinación de terapias para tratarla con eficacia. El enfoque del profesor Winder podría complementar a las terapias potenciales en las que se está avanzando actualmente a través de ensayos clínicos, haciéndolas más eficaces.
“Con el tiempo, esperamos que también se investigue su potencial para tratar otras distrofias musculares. Por ahora, estamos deseando ver los resultados de nuevas investigaciones sobre la distrofia muscular de Duchenne para apoyar estos primeros y prometedores resultados”.
..Susana Calvo
