Enfermedades Raras

La terapia, desarrollada por CHOP y Penn Medicine, corrigió una mutación única en el hígado de un lactante con deficiencia de CPS1

El Hospital Sant Joan de Deú Barcelona y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), con el apoyo de Alexion, han puesto en marcha un campaña de sensibilización

Esta enfermedad tiene una corta esperanza de vida en la mayoría de los casos, pero los niños que han participado en el ensayo están vivos y libres de episodios recurrentes de infecciones entre 18 y 45 meses después de recibir la terapia génica

La técnica se ha empleado con éxito en el Hospital La Paz de Madrid por uso compasivo, cuando no había más opciones para la paciente, que estaba en estado crítico en la UCI

Juan Carrión Tudela, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder)

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