El brote del subtipo H5N1 de gripe aviar que tiene un potencial pandémico y una tasa de mortalidad en humanos del 50%, está azotando las explotaciones agrícolas de Estados Unidos
Se trata de una terapia de sustitución enzimática para las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central en pacientes pediátricos y adultos con ASMD tipo A/B o ASMD tipo B