El Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER), el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) han firmado un acuerdo con la compañía de terapia génica Rocket Pharmaceuticals para el desarrollo de estos tratamientos en enfermedades poco frecuentes.
En concreto, esta colaboración permitirá el codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética que, generados en España, serán para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas. El programa principal, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II y está basado en una de estas licencias.
Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket Pharmaceuticals pagará hasta ocho millones de euros según se vayan alcanzando culminar los desarrollos y se logren los hitos reglamentarios.
Además del programa de la anemia de Fanconi, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, como es la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), puedan llegar a fase clínica en 2018.
Optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras
“El objetivo final de este Consorcio es optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible”, afirma Juan Bueren, jefe de dicha división.
Los presentes proyectos de terapia génica se llevarán a cabo utilizando vectores virales desarrollados por el equipo de investigación CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD, después de que las agencias europea y americana de medicamentos (EMA y FDA respectivamente) ya hayan otorgado la designación de medicamentos huérfanos para el desarrollo de los mismos.
El objetivo de estos medicamentos de terapia génica es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes con las enfermedades antes citadas.
Consorcio público-privado permitirá desarrollar estudios clínicos y preclínicos complejos para mostrar la eficacia de tratamientos de terapia génica
Gracias a este consorcio público-privado internacional entre CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD y Rocket Pharmaceuticals, será posible llevar a cabo estudios clínicos y preclínicos complejos para mostrar la eficacia potencial de los tratamientos de terapia génica para enfermedades como las inmunodeficiencias congénitas graves y las hemoglobinopatías.
Para que el Consorcio pueda generar y desarrollar vectores de terapia génica y comercializarlos en colaboración con Rocket, han sido también fundamentales el apoyo financiero para la investigación básica durante más de 15 años a través de los Planes Nacionales de Investigación y la colaboración de la Fundación Botín.
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