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Para impulsar investigación en enfermedades raras y acortar plazos para desarrollar nuevos medicamentos, resulta esencial la colaboración público-privada

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En los últimos últimos años la investigación clínica en enfermedades raras ha experimentado una notable mejora, de forma que cada vez son más los ensayos clínicos en este ámbito y más los medicamentos indicados para tratar patologías poco frecuentes. No obstante, la realidad es que actualmente la investigación en estas enfermedades sigue enfrentándose a grandes retos, retos en “forma” de escasez de datos clínicos, dificultad de reclutar pacientes para los ensayos clínicos, ausencia de biomarcadores bien definidos o la falta de una red de centros de especializados, entre otros.

En este contexto, como recoge un comunicado de Farmaindustria, se antoja esencial la puesta en marcha de centros de excelencia capaces de trabajar en red, así como el impulso de la colaboración público-privada en el marco de consorcios internacionales, con el objetivo de impulsar la investigación en enfermedades poco frecuentes y lograr acortar los plazos para el desarrollo de nuevos medicamentos.

Ausencia de una red de centros de excelencia y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes

En palabras de la responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria, Amelia Martín Uranga, que participó en una Jornada sobre la Investigación en Enfermedades Raras, organizada por el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) en colaboración con la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife) y la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), considera que en este terreno “la colaboración público-privada es fundamental para avanzar”, y es que aunque “la industria farmacéutica ha aumentado en los últimos años los ensayos clínicos en enfermedades raras, especialmente en el ámbito de las leucemias y los linfomas, así como en patologías autoinmunes y metabólicas”, preconoce que “sigue habiendo cuellos de botella debido a la ausencia de una red de centros de excelencia y a las dificultades para el reclutamiento de pacientes”.

Una demandad de colaboración público-privada que la están poniendo de manifiesto en algunos de los consorcios desarrollados en el marco de la Iniciativa europea de Medicamentos Innovadores (IMI en sus siglas en inglés), que reúne a todos los agentes implicados en la I+D de nuevos fármacos: industria, investigadores clínicos, reguladores, gestores sanitarios y asociaciones de pacientes.

Por ejemplo el caso del consorcio IMI Precisesads que, trabaja durante cinco años en la detección de biomarcadores en 5.000 pacientes para acelerar el diagnóstico y ayudar a la toma de decisiones terapéuticas en las siguientes enfermedades raras: síndrome de Sjögren, esclerosis sistemática y lupus eritematoso sistémico, síndrome antifosfolipídico y la enfermedad mixta del tejido conjuntivo.

Las enfermedades raras precisan de un enfoque multidisciplinar y cooperativo

Necesitamos afrontar estas investigaciones desde una óptica global, multidisciplinar y cooperativa, favoreciendo el intercambio de información clínica a escala internacional y el uso óptimo de los escasos datos disponibles de la mano de los avances de la digitalización y el mejor conocimiento del perfil genómico y molecular de las distintas patologías. Es así como podremos mejorar la fase de descubrimiento de nuevos medicamentos y acortar los tiempos de desarrollo para que el fármaco llegue a los pacientes lo antes posible”, indicó la representante de Farmaindustria.

En este contexto, y con el fin de garantizar el intercambio de información entre los distintos grupos de investigación, resulta esencial habilitar los segundos usos de datos clínicos con fines de investigación en el marco de un modelo más amplio de consentimiento informado. Esto será posible tras la plena aplicación del nuevo Reglamento General de Protección de Datos europeo, que entrará en vigor el próximo 25 de mayo, y que se completará en España mediante el Proyecto de Ley Orgánica de Protección de Datos.

Aprovechar las potencialidades del Big Data para avanzar en la investigación de las enfermedades poco frecuentes

El nuevo marco jurídico debería incluir, entre otros elementos, un tipo de consentimiento informado más amplio -se viene insistiendo desde Farmaindustria-, que recoja la reutilización o segundos usos de los datos facilitados en primera instancia, aprovechando así todas las potencialidades que nos ofrece el big data para avanzar en la investigación de las enfermedades poco frecuentes, eso sí, con las máximas garantías de confidencialidad para los pacientes”.
..Redacción

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