..Flor Cid.
El valor del medicamento desde una perspectiva social, presentado por Farmaindustria, contiene un apartado dedicado a las enfermedades raras, dentro del capítulo sobre Resultados en salud y calidad de vida. Éstas se caracterizan por ser dolencias crónicas y degenerativas que comprometen la vida de los pacientes y cuya prevalencia en la Unión Europea es de menos de 5 de cada 10.000 personas, según se señala. Otro aspecto a indicar es que no existe un tratamiento específico para ellas en gran parte de las ocasiones y que, en su conjunto, se estima que hay entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes, afectando en Europa a entre el 6 y el 8% de la población.
Se caracterizan por ser dolencias crónicas y degenerativas que comprometen la vida de los pacientes y cuya prevalencia en la Unión Europea es de menos de 5 de cada 10.000 personas
La aportación de la innovación farmacéutica en las últimas décadas ha sido muy destacable, al incluir opciones terapéuticas en dolencias graves para las que anteriormente no existía un tratamiento específico. En Estados Unidos han sido aprobados cerca de 500 medicamentos huérfanos (MMHH) dirigidos a tratar estas patologías, mientras que en Europa hasta 1.800 medicamentos han sido designados como huérfanos, con una notable presencia de las indicaciones oncológicas, y más de 142 han recibido autorización de comercialización, según se desprende del mecionado informe.
En Europa, 142 medicamentos huérfanos han recibido autorización de comercialización
Reducción de la sintomatología y mejoras en la supervivencia
Los principales avances en estas patologías han proporcionado una notable reducción de la sintomatología, a la par que han logrado obtener destacables mejoras en la supervivencia. También han permitido importantes beneficios en materia de reducción del tiempo de diagnóstico.
Los avances han permitido importantes beneficios en materia de reducción del tiempo de diagnóstico
En términos generales, los expertos afirman que se han producido progresos muy relevantes en el tratamiento de este tipo de enfermedades, si bien la mayor parte de ellas continúa sin tener cura. El conjunto de medicamentos huérfanos aprobados ha contribuido a disminuir la mortalidad prematura y a incrementar los años de vida. El futuro pasa por la aprobación de tratamientos específicos para una amplia variedad de enfermedades raras, de modo especial para las oncológicas.
