..Redacción.
En las últimas décadas, en el tratamiento de las enfermedades hematológicas malignas, uno de los mayores avances se ha desarrollado en el campo de la leucemia aguda linfoblástica (LAL) del niño y adolescente.
En palabras de la la Dra. Ana Villegas, hematóloga del Hospital Clínica San Carlos (Madrid), “más del 95% de los niños consiguen remisiones completas, con un porcentaje de curaciones cercano al 90%. Estos resultados no se consiguen en el adulto con LAL, debido a la mayor frecuencia de factores pronósticos adversos, como la presencia del cromosoma Filadelfia (Ph), y a la peor tolerancia a la quimioterapia intensiva”.
Villegas, académica de número de la Real Academia Nacional de Medicina de España (RANM) coordina la primera sesión científica conjunta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la RANM, bajo el título “Leucemia aguda linfoblástica: de la terapéutica convencional a los tratamientos innovadores con células CAR-T”, que se ha celebrado en Madrid.
Las novedades terapéuticas en la leucemia aguda linfoblástica se centran en el empleo de anticuerpos monoclonales anti-CD19, anti-CD20 o anti-CD22 y en la administración de células CAR-T
Las novedades terapéuticas en la leucemia aguda linfoblástica se centran en el empleo de anticuerpos monoclonales anti-CD19, anti-CD20 o anti-CD22 y en la administración de células CAR-T. Como explica la hematóloga, estas últimas “son linfocitos T modificados genéticamente para expresar receptores quiméricos contra antígenos de las células leucémicas. Reconocen estos antígenos en la superficie de las células leucémicas y las destruyen”.
Para el Dr. Ramón García Sanz, vicepresidente de la SEHH, los problemas de este tratamiento son la pérdida de las células CAR-T a largo plazo y los efectos adversos de neurotoxicidad y síndrome de liberación de citocinas, que pueden precisar el tratamiento en unidades de vigilancia intensiva.
Por el momento, las células CAR-T se han utilizado en niños y adultos jóvenes con leucemia aguda linfoblástica en recaída o refractariedad con resultados esperanzadores
Las células CAR-T, por el momento se han empleado en niños y adultos jóvenes con leucemia aguda linfoblástica en recaída o refractariedad, con resultados muy esperanzadores. En términos generales, se logran remisiones completas del 90% y una supervivencia libre de enfermedad del 67% a los seis meses.
Los resultados de un estudio multicéntrico publicado en The New England Journal of Medicine en el que han participado un total de 75 niños y adultos jóvenes con LAL en recaída o refractariedad muestran que con una sola dosis de células CAR-T anti-CD19 se obtienen remisiones del 81%, con enfermedad mínima residual negativa, supervivencia libre de eventos del 73% y supervivencia global a los seis meses del 90%.
Según el Dr. Josep María Ribera, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Germans Trias i Pujol, de Badalona, y coordinador del Grupo LAL del Programa Español de Tratamientos en Hematología (LAL-PETHEMA), de la SEHH, “las células CAR-T están suponiendo un avance prometedor para los pacientes con LAL refractaria o en recaída, gracias a su mecanismo de acción, que consiste en un ataque mortal a las células leucémicas por parte de los linfocitos CAR-T”.
A día de hoy, no están aprobadas para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia aguda linfoblástica, ya que la experiencia clínica está más limitada en este grupo de edad
Por el momento, y a partir de los resultados de los ensayos clínicos efectuados hasta ahora, el Centro de Evaluación e Investigación de Fármacos de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) las ha aprobado para pacientes adolescentes y adultos jóvenes con LAL refractaria o en recaída. Está en trámite su aprobación por parte de la EMA (Agencia Europea del Medicamento) con la misma indicación. “A día de hoy, no están aprobadas para el tratamiento de pacientes adultos con LAL, ya que la experiencia clínica es más limitada en este grupo de edad”, concluye.
