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The New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado recientemente los resultados de un estudio de fase 3 de solución oral de cannabidiol en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), una forma de epilepsia, que se puede definir como rara, grave y difícil de tratar en el comienzo de la infancia. El neurólogo Vicente Villanueva, jefe de la Unidad de Epilepsia Refractaria del Hospital Universtiari i Politècnic La Fe, de Valencia, ha formado parte del equipo que ha llevado a cabo el ensayo clínico que ha tenido resultados positivos.
Como informa el Portal de Departament de Salut La Fe, el Dr. Villanueva, es coautor del trabajo, por su contribución tanto con la inclusión de pacientes como con el análisis de datos.
El cannabidiol logró una mejoría en las crisis más graves en un número relevante de pacientes pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut
Un trabajo de carácter multidisciplinar, ya que ha sido realizado con los servicios de Neurología y Neuropediatría de La Fe. En palabras del Dr. Vicente Villanueva, “los resultados obtenidos demuestran que el cannabidiol ha conseguido una mejoría en las crisis más graves en un número relevante de pacientes”. ”Esto, en una enfermedad tan grave, en la que la existencia de fármacos que funcionen es escasa, es una gran noticia”, destaca.
La relevancia del estudio es grande para la comunidad científica, y este ensayo es el primero de determinación del rango de dosis que compara la formulación farmacéutica de cannabidiol con placebo como terapia adicional en el LGS.
Ambas dosis redujeron significativamente la frecuencia de los ataques en pacientes con control de convulsiones deficiente a pesar del uso de múltiples fármacos antiepilépticos. La solución oral de cannabidiol (CBD, Epidiolex®) probada es una formulación farmacéutica de cannabinoide altamente purificado (CBD), un cannabinoide que carece de los efectos de euforia que se relacionan con la marihuana.
En el estudio participaron 225 pacientes de 30 hospitales de Estados Unidos y de Europa; cuatro eran pacientes de La Fe
El estudio escogió al azar a 225 pacientes – la edad media de los participantes en el ensayo fue de 16 años – con LGS de 30 hospitales de Estados Unidos y de Europa, de los cuales cuatros son pacientes de La Fe y cuyas crisis no estaban controladas con su régimen actual de medicamentos antiepilépticos. Los pacientes recibieron una dosis de solución oral de cannabidiol o placebo además del tratamiento existente.
Al principio del estudio, los pacientes tenían una frecuencia media de 85 crisis por mes. El criterio de valoración principal de este ensayo fue el cambio porcentual desde el periodo inicial en la frecuencia de crisis mensuales durante el período de tratamiento, en comparación con el período basal de cuatro semanas antes de la aleatorización.
A lo largo del período de tratamiento de 14 semanas, los pacientes que tomaron ambas dosis de solución oral de cannabidiol -10 mg/kg/día y 20 mg/kg/día-, experimentaron reducciones medias significativamente mayores en las crisis atónicas mensuales del 37,2% respectivamente en comparación con una reducción del 17,2% para el placebo.
Estos resultados ponen de manifiesto, según el Dr. Villanueva, una mejoría de las crisis más graves en un número relevante de pacientes. “Las crisis en las que se detectó una mayor mejoría eran las crisis más graves, las más discapacitantes que están asociadas a caídas”, destaca el doctor.
Actualmente, el medicamento se encuentra en las últimas etapas de la revisión de nuevos medicamentos por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y se espera que esté disponible para los pacientes estadounidenses con síndrome de LGS y Dravet (otro tipo de epilepsia) en la segunda mitad del año. Para su comercialización en Europa, la solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se hizo efectiva en diciembre de 2017 y se espera que la decisión se tome a principios del año que viene.
¿Qué es el síndrome de Lennox-Gastaut?
El síndrome de Lennox-Gastaut aparece entre los tres y los cinco años. Son muchas las crisis que padecen los pacientes, desde atónicas y tónicas, que con frecuencia provocan caídas y lesiones, hasta crisis generalizadas tónico clónicas e incluso crisis focales con los años de evolución. Además, la mayoría de los niños con LGS presentan algún grado de deterioro intelectual, así como retrasos en el desarrollo y trastornos de conducta.
Villanueva señala que, aunque hoy en día se ha mejorado mucho el tratamiento de la epilepsia y se prolonga la vida de estos pacientes, “el problema es que son muy resistentes a la medicación antiepiléptica por lo que hay pocas opciones que funcionen. En este sentido, las nuevas alternativas nos abren opciones para tratamientos”, concluye.
La incidencia de esta enfermedad, a día de hoy es complicado concretar, y es que aunque en estudios epidemiológicos previos, se detectaron 500 casos en España, según el doctor Villanueva, esta cifra podría rondar los 1.000 casos.
