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El Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) ha emitido una opinión positiva para el uso de emicizumab como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir episodios de sangrado en adultos y niños con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII. También se recomienda el uso de este principio activo, comercializado por Roche bajo la marca Hemlibra, en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas) para todas las personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento, incluidos aquellos sin inhibidor del factor VIII.
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados de los estudios pivotales HAVEN 3 y HAVEN 4
La opinión positiva del CHMP se basa en los resultados de los estudios pivotales HAVEN 3 y HAVEN 4. En el primero de ellos se estudió a pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, en los que la profilaxis con emicizumab produjo una reducción estadística y clínicamente significativa en el número de hemorragias tratadas en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico y también frente a la profilaxis con factor VIII, en una doble comparación intrapaciente. Por su parte, en el ensayo HAVEN 4, en pacientes con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, el medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas.
Dr. Jiménez: “Los tratamientos profilácticos actuales para la hemofilia A pueden requerir varias infusiones intravenosas por semana, e incluso así, algunos pacientes pueden tener hemorragias”
Con esta opinión positiva sobre la mesa, ahora se espera que la Comisión Europea apruebe esta terapia en un futuro próximo. Y es que “los tratamientos profilácticos actuales para la hemofilia A pueden requerir varias infusiones intravenosas por semana, e incluso así, algunos pacientes pueden tener hemorragias”, explica el doctor Víctor Jiménez, jefe de Servicio de Hematología en el Hospital Universitario La Paz de Madrid. Gracias a las tres opciones de dosificación subcutánea, que proporcionaron un control efectivo de las hemorragias en los principales ensayos clínicos, “emicizumab puede llegar a marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con Hemofilia A”, añade el doctor.
Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, comenta que se trata de un tratamiento muy esperado, “ya que se trata de la primera innovación terapéutica para personas con hemofilia A sin inhibidores en casi 20 años”. Horning explica que en Roche han recibido muy bien eta opinión positiva “, pues supone un paso más para poder proporcionar Hemlibra a las personas que viven con hemofilia A grave sin inhibidores del factor VIII en la UE”.
Emicizumab es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII
Reducción de hemorragias tratadas
En el estudio fase III HAVEN 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con este fármaco una vez a la semana, o cada dos semanas, experimentaron un reducción en el número de hemorragias tratadas del 96% y del 97%, respectivamente, frente a los que no recibieron profilaxis.
Así, emicizumab es el primer medicamento que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII, el tratamiento estándar para pacientes con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68% en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente en la que se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con este principio activo.
Los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10% o más de los pacientes tratados, fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor en las articulaciones y cefalea
En el estudio fase III HAVEN 4 de un solo brazo, la profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas proporcionó un control clínicamente significativo del sangrado en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores del factor VIII y sin inhibidores del factor VIII. Los efectos secundarios más comunes, que se produjeron en un 10% o más de los pacientes tratados en estudios combinados fueron reacciones en el lugar de la inyección (20%), dolor en las articulaciones (artralgia; 15%) y cefalea (14%).
Hemlibra ha sido aprobado como tratamiento profiláctico de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 50 países de todo el mundo, incluido Estados Unidos en noviembre de 2017; los estados miembros de la UE en febrero de 2018, y Japón en marzo de 2018.
