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Desarrollan una nueva técnica que corrige el 89% de las mutaciones genéticas asociadas con enfermedades

A través de una una variación del sistema CRISPR

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..Cristina Cebrián.
Nuevo cerco a las mutaciones genéticas. Un equipo de investigadores del Instituto Broad en Cambridge, EE. UU. ha desarrollado una nueva técnica que permite cambiar el genoma humano. Se trata de la herramienta ‘prime editing’, capaz de editar directamente células humanas de un modo preciso, eficiente y altamente versátil. Así, los científicos estadounidenses han conseguido una variación del sistema CRISPR al combinar dos de las proteínas más importantes en biología molecular (CRISPR-Cas9 y una transcriptasa inversa) en un sistema único.

El hallazgo, publicado recientemente en la revista Nature, permite ampliar el alcance de la edición genética para la investigación biológica y terapéutica. De hecho, el nuevo sistema tiene potencial para corregir el 89% de las mutaciones genéticas conocidas que causan enfermedades.

mutaciones-genéticasLos científicos estadounidenses han conseguido una variación del sistema CRISPR al combinar dos de las proteínas más importantes en biología molecular

David Liu, autor del estudio, señala que “una de las mayores aspiraciones en el ámbito de la genética molecular es encontrar una herramienta capaz de cambiar el genoma en cualquier momento”. Además, el científico considera que “prime editing nos acerca aún más a ese objetivo”. El también director del Instituto Merkin de Tecnologías Transformadoras en Salud del Instituto Broad, añade que “no se conoce otra tecnología de edición en células de mamíferos que ofrezca este nivel de versatilidad y precisión”.

La diferencia con los anteriores sistemas de edición genética es que prime editing utiliza el ARN para dirigir la inserción de nuevas secuencias de ADN en células humanas. El equipo estadounidense trabajó con más de 175 ediciones en células humanas. Entre ellas, se incluyó la corrección de mutaciones genéticas primarias de la enfermedad de células falciformes, así como de la enfermedad rara de Tay-Sachs. La conclusión a la que llegaron fue prime editing es la técnica más eficiente y que produce menos mutaciones.

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Este nuevo sistema implica acoplar Cas9 a una proteína diferente llamada transcriptasa inversa

Por otro lado, la primera herramienta CRISPR utilizada para la edición genómica con células humanas fue la proteína Cas9. Esta realiza cortes en cada cadena de ADN, cortando el ADN por completo. Además, estas herramientas pueden alterar los genes objetivo en una ubicación específica y luego permiten agregar nuevas secuencias mediante la recombinación de nuevo ADN en el sitio, dirigido por la propia célula.

Este nuevo sistema implica acoplar Cas9 a una proteína diferente llamada transcriptasa inversa. Los autores del estudio señalan que para llevarlo a cabo, deterioraron la enzima Cas9 para fusionarla a la transcriptasa inversa. Así, una vez que se encuentra en su destino de la cadena celular, actuaban en equipo. De manera que una primero cortada y, después, la otra reparaba.

Por último, el estudio señala que esta técnica puede conllevar efectos secundarios al cortar más de lo previsto, por lo que se alterarían las secuencias de ADN. Ahora el próximo paso será probar este sistema en los laboratorios para poder dar el salto a la clínica en un futuro no muy lejano.

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