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Las terapias CAR-T suponen un “cambio de paradigma” para la gestión del Sistema Nacional de Salud. Es una de las principales conclusiones presentadas esta semana por el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Universidad de Alcalá. Es el informe La era de las terapias avanzadas. Medicamentos CAR-T: un cambio profundo para los sistemas sanitarios realizado en colaboración con Novartis.
“Este nuevo paradigma acabará proyectándose sobre el conjunto de la organización, gestión y financiación de los sistemas sanitarios y conllevará también cambios en el contenido y ejercicio de las distintas profesiones sanitarias, así como en la posición y derechos de los pacientes“- Es una de las afirmaciones del informe elaborado por un grupo de expertos del ámbito docente, sanitario y jurídico: Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá; Melchor Álvarez de Mon, catedrático de Medicina de la Universidad de Alcalá; Lucinda Villaescusa; profesora titular de Farmacología de la Universidad de Alcalá; y Julio Sánchez Fierro, abogado y Doctor en Ciencias de la Salud por la Universidad de Alcalá.
Las terapias CAR-T suponen un “cambio de paradigma” para la gestión del Sistema Nacional de Salud
Tal y como afirma el profesor Zaragozá, inicialmente, la terapia génica se centró en las enfermedades raras con defectos monogenéticos perjudiciales. “El creciente éxito de estos ensayos impulsó el desarrollo de enfoques en otras patologías, como trastornos neurodegenerativos y enfermedades crónicas. En la actualidad, la mayor parte de los ensayos clínicos están centrados en oncología, ofreciendo resultados muy esperanzadores, no solo para el tratamiento de tumores hematológicos sino también en otro tipo de tumores sólidos“, argumenta.
Dentro de este escenario de innovación disruptiva destacan las terapias CAR-T como nuevos paradigma para el sistema. Son tratamientos personalizados en los que se combina la inmunoterapia celular adoptiva con la terapia génica, la ingeniería de tejidos o la combinación de alguna de las anteriores. Se trata de un tipo de terapia en la que se emplean células inmunitarias del propio paciente, los linfocitos T, modificados genéticamente, para que expresen un receptor de antígeno quimérico que sea capaz de identificar y destruir las células cancerosas.
Francisco Zaragozá, Melchor Álvarez de Mon, Lucinda Villaescusa, Julio Sánchez Fierro y Marta Moreno han participado en este informe
En cuanto a los avances en investigación de las CAR-T, el profesor Álvarez de Mon destaca que se está asistiendo a una “auténtica explosión“. Entiende que destacan los aspectos biotecnológicos, farmacológicos y clínicos. Según señala, las asociaciones de los CAR-T con otros agentes terapéuticos, la identificación de biomarcadores de la respuesta clínica o la mejora de la tolerabilidad de los CAR-T, son algunos de los aspectos que están siendo investigados en estos momentos para optimizar el empleo de estos fármacos.
Sánchez Fierro manifiesta que para los pacientes, “las CAR-T requieren que se agilice el acceso, y que este sea equitativo en todo el territorio nacional“. “Estas terapias no deben considerarse una graciosa prestación, sino un derecho, por lo que los pacientes deben estar bien informados“, reivindica. Para él, las terapias CAR-T tienen varias ventajas: “Desde el punto de vista farmacológico, se trata de terapias disruptivas que aportan precisión y alta eficacia y que cuentan con regulación para garantizar la seguridad del paciente. Esta habrá de completarse en España, al igual que en Francia y otros países”, afirma.
Desde la perspectiva de los clínicos, “estas terapias son herramientas terapéuticas que les permiten lograr resultados óptimos frente a patologías muy graves”. Aunque de momento se centran en cánceres hematológicos “esperemos que pronto también en tumores sólidos“. “Así, el uso de estas terapias debe ajustarse a las aprobaciones regulatorias pertinentes, que están basadas en resultados demostrados en ensayos clínicos“, agrega.
Las terapias avanzadas favorecen la introducción de cambios organizativos
“Para el Sistema Nacional de Salud, las terapias avanzadas favorecen la introducción de cambios organizativos”, indica. Sin embargo, añade que “hay que revisar el Plan de Abordaje de las terapias avanzadas del Ministerio de Sanidad en función de la experiencia y fortaleciendo la cooperación y el trabajo en red. Además, se tienen que promover cambios en el modelo de financiación y potenciar acuerdos alternativos”, apostilla. Por último remarca la aportación de valor o el pago por resultados, así como dotarlo de recursos a través del Fondo de Cohesión.
Es muy importante “trabajar de la mano de la Administración para co-crear el modelo más adecuado de acceso para este tipo de terapias tan innovadoras”. Lo indica Marta Moreno, directora de Relacionas Institucionales del Grupo Novartis España. Este trabajo hay que hacerlo “tanto desde el punto de vista del valor que aportan así como por ser medicinas totalmente personalizadas para cada paciente“, asegura. Incluso supone, también, un posible cambio en la gestión asistencial.
