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Roche ha anunciado hoy que dará a conocer nuevos datos de su programa clínico en hemofilia A durante el Congreso 2020 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH). Este evento se celebrará del 12 al 14 de julio de 2020. Entre ellos, se presentarán nuevos resultados con emicizumab (Hemlibra) procedentes de estudio faseIII Stasey sobre seguridad. Asimismo se presentarán los obtenidos en el estudio fase III Haven 5.Durante el congreso también se publicará información sobre el impacto de vivir con hemofilia A. Spark Therapeutics (también presentará datos de dosis iniciales de su estudio fase I/II SPK-8011 con terapia génica.
Roche presenta los nuevos resultados con emicizumab procedentes del estudio fase III Stasey
“Estamos encantados de compartir nuevos datos de nuestro programa combinado de desarrollo clínico en hemofilia A durante el ISTH virtual 2020. Estos resultados son la muestra de nuestro esfuerzo por aumentar nuestros conocimientos y capacidades en materia de hemofilia A. Incluso en el contexto de la terapia génica, con el objetivo de avanzar en la atención y proporcionar enfoques de tratamiento innovadores para las personas que viven con esta patología crónica”, ha asegurado Levi Garraway, Director Médico y Jefe de Desarrollo de Productos Globales de Roche
Levi Garraway: “Estamos encantados de compartir nuevos datos de nuestro programa combinado de desarrollo clínico en hemofilia A durante el ISTH virtual 2020”
Se presentarán datos de las cohortes de dosis iniciales del estudio fase I/II SPK-8011 de Spark, con terapia génica en pacientes con hemofilia A. Estos datos, correspondientes a cinco participantes de las cohortes de dosis hasta 142 semanas después de la infusión del vector, muestran una expresión estable y duradera del factor VIII. Además presentan una reducción del 91% en la tasa anualizada de sangrado (ABR). No hay evidencia de disminución en la expresión del factor VIII después de más de dos años de seguimiento.
Estos datos indican un perfil de seguridad aceptable, sin desarrollo de inhibidores del factor VIII. También, representan la expresión estable más prolongada del factor VIII tras la transferencia de genes y respaldan el uso de la terapia génica dirigida al hígado, mediada por virus adeno-asociados. De esta manera, lograr una expresión duradera del factor VIII en el tratamiento de la hemofilia A.
Estos datos indican un perfil de seguridad aceptable, sin desarrollo de inhibidores del factor VIII.
Los datos con emicizumab se presentarán en cuatro posters durante el congreso. Esto respalda aún más la gran cantidad de datos clínicos disponibles sobre emicizumab, incluyendo la serie de estudios Haven que forman el programa de desarrollo clínico más extenso en hemofilia A. Entre los datos con el fármaco, también se darán a conocer los resultados del segundo análisis provisional del estudio Stasey de fase IIIb, que evalúa la seguridad y la tolerabilidad de la profilaxis con emicizumab en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII. Estos datos muestran las experiencias quirúrgicas en el ensayo, así como conocimientos adicionales sobre el perfil farmacocinético y farmacodinámico de emicizumab.
Roche también compartirá los primeros resultados clínicos del estudio fase III Haven 5. en el que se evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de emicizumab en 70 personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII en la región de Asia y el Pacífico. El estudio alcanzó su objetivo primario, demostrando que la profilaxis con emicizumab, administrada cada semana o cada cuatro semanas, dio como resultado una reducción estadísticamente significativa del 96% en el número de hemorragias tratadas a lo largo del tiempo en comparación con los pacientes que no recibieron ninguna profilaxis.
Roche también compartirá los primeros resultados clínicos del estudio fase III Haven 5
Además, todos los criterios de valoración secundarios relacionados con las hemorragias se alcanzaron con resultados clínicamente significativos. En general, este estudio demostró que emicizumab era eficaz y bien tolerado en esta población. El estudio Haven 5 se puso en marcha como parte del acuerdo posterior a la aprobación del fármaco alcanzado con las autoridades sanitarias chinas para proporcionar datos de apoyo en personas con hemofilia A en China. Se amplió para inscribir a pacientes de otros países de Asia-Pacífico.
Roche también presentará dos análisis que proporcionan una visión de los resultados clínicos del estudio Chess II (Cost of Haemophilia in Europe: a Socioeconomic Survey-II). Este ensayo evalúa la carga de la enfermedad en personas con hemofilia A. El primer análisis examina los resultados clínicos en adultos con hemofilia A leve, moderada y grave sin inhibidores del factor VIII, centrándose en los episodios hemorrágicos y los resultados articulares. Los datos muestran que la mayoría de las personas con hemofilia A leve y moderada (91% y 98%, respectivamente) no recibieron profilaxis. La mayoría de ellos experimentaron uno o más sangrados (74% y 85%, respectivamente).
Todos los criterios de valoración secundarios relacionados con las hemorragias se alcanzaron con resultados clínicamente significativos.
Estos datos demuestran las necesidades potenciales de tratamiento en estas poblaciones, y la carga clínica en aquellos que viven con hemofilia A leve y moderada. Datos adicionales del Chess II exploran la correlación entre la frecuencia de los sangrados y los niveles de actividad física en la misma población de pacientes, sugiriendo que existe una correlación entre ambos.
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