La Comisión Europea ha autorizado el uso de rFVIIIFc comercializado por Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) y Biogen con el nombre de ‘Elocta’, para el tratamiento de pacientes con hemofilia A de cualquier edad en los 28 Estados miembros de la Unión Europea (UE), así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.
El tratamiento en concreto es un factor VIII de coagulación recombinante, proteína de fusión Fc con una vida media prolongada. Su aprobación lo convierte en el primer tratamiento para la hemofilia A en la Unión Europea que puede ofrecer una protección prolongada frente a los episodios de sangrado mediante inyecciones profilácticas cada tres a cinco días.
La aprobación se ha basado en los datos de dos estudios: el ‘A-LONG’, estudio clínico pivotal fase 3, que demostró los criterios de eficacia, seguridad y farmacocinética de rFVIIIFc en varones de 12 años o más con hemofilia A grave previamente tratados; y en el ‘Kids A-LONG’, un estudio clínico fase 3 que demostró la eficacia y seguridad en niños menores de 12 años previamente tratados. Las reacciones adversas, con una incidencia del 0,5%, fueron artralgia -dolor articular-, malestar general, mialgia -dolor muscular-, dolor de cabeza y prurito -picazón, hormigueo en la piel-.
En Estados Unidos está aprobada desde el año pasado
“La aprobación es un hito importante para todas las personas con hemofilia A, y ofrece la oportunidad de mejorar el cuidado de la hemofilia A en toda Europa”, afirma Birgitte Volck, vicepresidente senior de desarrollo y director médico de Sobi.
Por su parte, el vicepresidente senior de las unidades de innovación de medicamentos de Biogen, Gilmore O’Neill, afirma que desde que se aprobó este tratamiento en Estados Unidos el año pasado, han visto “los beneficios que la protección prolongada frente a los episodios de sangrado puede ofrecer a las personas con hemofilia A”.
Entre 2.800 y 3.000 personas están afectadas por la hemofilia en España, un problema hemorrágico que, al contrario de lo que mucha gente piensa, no se puede contagiar, y es que es una enfermedad hereditaria y congénita, es decir, se nace con ella.
Los hemofílicos cuando sangran, no lo hacen más rápido que lo normal, pero si pueden sangrar durante un tiempo más largo, llegando a producirse hemorragias, tanto externas como internas. Esto es debido al déficit de los factores VIII de coagulación de la sangre.
La hemofilia A -deficiencia en el factor VIII de coagulación- afecta a una persona por cada 10.000 habitantes; la de tipo B -la más grave, deficiencia del facto IX-, afecta a una persona por cada 30.000 habitantes. Estos ratios de indicidencia hacen que esta enfermedad esté catalogada como rara.
..Emilio Ramirez
