..Hortensia Mateo.
..Cristina Cebrián (Fotografía y vídeo).
Tras 20 años de investigación y cuatro ensayos clínicos, el Dr. Jesús Vaquero, jefe de Servicio de Neurocirugía del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda, ha conseguido la aprobación por la AEMPS del medicamento NC1. El primer fármaco español de terapia avanzada y fabricación no industrial que permite tratar a lesionados de médula espinal con sus propias células. Ha demostrado mejorar la calidad de vida de los pacientes, aumentando su respuesta motora, sensibilidad, capacidad de marcha. También disminuye el dolor neuropático. De hecho, esta terapia celular en lesiones medulares ha permitido que el 80% de los pacientes recupere el control de los esfínteres.
El fármaco tratará a un total de 30 pacientes durante este primer año. Estos pacientes sufren lesión medular incompleta por daño vertebral a nivel dorsal o lumbar y ciertas lesiones medulares completas dorsales y lumbares. A continuación, y en función de los resultados obtenidos, se ampliará a un mayor número de pacientes. Desde iSanidad preguntamos al Dr. Jesús Vaquero cómo ha sido el proceso de investigación de esta terapia celular en lesiones medulares. Así como sus implicaciones con los pacientes.
A día de hoy es la medicina del futuro, como en el siglo pasado lo fueron los trasplantes
¿Podría explicarnos en qué consiste esta terapia celular?
Se trata de una aplicación de la terapia celular. A día de hoy es la medicina del futuro, como en el siglo pasado lo fueron los trasplantes. Se está configurando como una técnica de terapias avanzadas que permite la regeneración de muchos tejidos a base de células. Nosotros tenemos un programa de discapacidad neurológica tratada con terapia celular y usamos células madre adultas extraídas de médula ósea. En la médula ósea existen muchas células hematopoyéticas, pero hay una fracción de estas células, que representan el 0,001%.
Estas son las células mesenquimales o células estromales, las que nosotros utilizamos. Por ello, se hace una extracción de médula ósea, se separan las células que nos interesan y se ponen a cultivar en una sala blanca. De ahí, se obtienen la cantidad de millones de células que consideramos necesarias para cada paciente según su lesión haciendo una terapia personalizada. Realizamos una cirugía e introducimos en la zona de lesión medular estas células.
La terapia celular en lesiones medulares ha permitido mejorar, sobre todo, el control del esfínter rectal
¿Qué beneficios supone para el profesional médico y los pacientes?
Estamos viendo que la terapia celular en lesiones medulares permite obtener unos resultados que antes no sospechábamos. Lógicamente, no se puede considerar que podemos curar la lesión medular. En estos momentos hay que ser muy cautos y sensatos, diciendo a los pacientes que la lesión medular está ahí. Pero hay muchas cosas que antes se pensaba que no se podía recuperar, sobre todo, de pacientes con lesiones concretas.
Sin embargo, nosotros con estas técnicas estamos viendo que somos capaces de mejorar la calidad de vida de los pacientes. Es decir, que alguna de las consecuencias de la lesión medular se puede revertir. Como por ejemplo, el dolor neuropático, la sensibilidad e incluso respuestas motoras. Sin embargo, no en una amplitud lo suficientemente importante como para que el paciente pueda volver a andar de forma autónoma, aunque recupere su función neurológica. La mayor ventaja que estamos viendo es que el paciente mejora, sobre todo, esfínteres. Y, curiosamente el esfínter rectal.
Lo que más le importa al paciente lesionado medular es su problema de esfínteres por la trascendencia social que puede tener
El paciente lesionado medular está muy adaptado a su vida y no le importa tanto la discapacidad neurológica motora. Pero lo que más le importa es su problema de esfínteres por la trascendencia social que puede tener. Y eso es lo que estamos logrando mejorar especialmente. De hecho, más del 80% de los pacientes recobran gran parte la función de sus esfínteres con nuestras técnicas.
¿Cuándo podrá aplicarse esta técnica en toda España?
El problema es que tenemos muchísima demanda y pocas posibilidades de salir adelante con el producto final. Vamos con mucha cautela, lógicamente, ya que tenemos que estar muy seguros de la eficacia de estas técnicas. En estos momentos parece que esto funciona. Pero en el momento en el que tengamos un número suficiente de pacientes para confirmarlo, lo lógico sería que en distintas CCAA se pusiera una sala blanca, por ejemplo, para poder hacer este tipo de producción celular. Pero estamos empezando y estos son los primeros pasos que estamos dando.
El 100% de los pacientes se benefician de esta terapia, sobre todo, aquellos con una lesión medular completa
¿Podría comentarnos algún caso concreto de paciente que se haya beneficiado de esta terapia?
Yo diría que prácticamente el 100% de los pacientes se benefician de esta terapia. Sobre todo, un tipo de paciente que tenga una lesión medular completa. La paraplejia completa que tiene una ausencia de funciones neurológicas por debajo del sitio de lesión. Por ello, cualquier cosita que se mejore, para ese paciente es mucho.
Quizás desde fuera, una mínima mejoría parezca poco, pero para el paciente significa mucho. Por ejemplo, dejar de usar un adaptador para sus dedos y que pueda empezar a escribir. Por eso digo que cualquier cosa, por poquito que sea, supone mucho para los pacientes.
¿Esta terapia abre las puertas al avance en enfermedades neurodegenerativas?
Indudablemente. Y nosotros tenemos alguna experiencia ya para poder decir que así es. Pero a nosotros no nos gusta de entrada valorar los resultados en las enfermedades neurodegenerativas. Y por una razón. La enfermedad neurodegenerativa tiene un sustrato patológico del cerebro, de la médula, que no sabemos bien por qué se produce. Y si soy capaz de regenerar parte de ese tejido dañado, los efectos de la neurodegeneración siguen estando ahí. Con lo cual el resultado, lógicamente, va a ser transitorio.
Algún paciente con secuelas de accidente cerebrovascular, incluso de muchos años, ha mejorado con la terapia celular en lesiones medulares
Entonces, lo ideal de estas técnicas no es pensar en la enfermedad neurodegenerativa. Aunque en nuestra experiencia preliminar sí que se mejoran cosas. Por ejemplo, en pacientes que tienen una lesión en su cerebro pero el resto de su sistema nervioso sigue estando sano. Esos son los casos en los que, si regeneramos esa zona que está dañada, tiene su máxima eficacia. Por eso en una enfermedad neurodegenerativa lo lógico es que los resultados sean transitorios. Pero creo que sí se pueden mejorar.
Tenemos experiencia de algún paciente con secuelas de accidente cerebrovascular, incluso de muchos años, que ha mejorado con estas técnicas. Inclusive después de 8-10 años de su accidente cerebrovascular. También tenemos una paciente que le gustaba mucho leer libros, pero no podía leer. En el momento que cogía un libro no se acordaba de lo que había leído. Sin embargo, ahora está devorando sus libros ya que puede recordar perfectamente lo que ha leído.
Esto supone un reto enorme de trabajo en modelos previos hasta que llegas a dar el paso a la clínica humana
Han sido 20 años de investigación hasta llegar aquí. ¿Qué balance haría?
Un balance muy positivo porque la verdad es que hemos tratado de seguir todos los mecanismos científicos. Primero, un estudio preclínico muy importante sobre las características biológicas de las células mesenquimales. Porque, lógicamente, se parte de muchos tópicos que son verdades parciales. No son lo mismo las células madre mesenquimales de una rata a las de un mamífero superior o un ser humano.
Por ello, el saber poner a punto un medicamento que sea útil para un paciente, y que difiera un poco de la utilidad que pueda tener en roedores con un sistema de regeneración muy importante, son muchos años de trabajo. Y luego hay que pasar todo esto a la clínica veterinaria. En el caso de la médula espinal, hay que buscar modelos que sean útiles y aprovechables. Hay que buscar cerditos pequeños, minipgis, hacerles lesiones similares a las de los seres humanos y conlleva un esfuerzo enorme.
En el cerdito parapléjico, el modelo experimental es enormemente complejo ya que hay que tratarlos como un paciente complejo. Ponerles una sonda vesical o un pañal de incontinencia, que se lo debes cambiar cada tres horas para que no se hagan escalas. Pero lo tienes que hacer también por la noche, los fines de semana, los veranos. Es decir, esto supone un reto enorme de trabajo en modelos previos hasta que llegas a dar el paso a la clínica humana.
Actualmente, no es propicia la investigación en los hospitales, ya que hay que hacer unos esfuerzos enormes
La ventaja que tenemos es que hemos visto que, después de 10 años de experiencia en animales, los resultados que hemos obtenido con los pacientes son superponibles a lo que ya sabíamos que íbamos a obtener porque lo habíamos visto en animales.
Por último, y como diría Don Santiago Ramón y Cajal, ¿cree que “al carro de la cultura española le falta la rueda de la ciencia”?
Yo creo que le falta la rueda del tesón, de la voluntad y de mantener el esfuerzo. Hay que cerrar muchas puertas al desaliento, como decimos siempre. Actualmente, no es propicia la investigación en los hospitales, ya que hay que hacer unos esfuerzos enormes. Pero si se conjugara la investigación con la asistencia, que sería lo lógico, pues tendría mucho más sentido. Lo que pasa es que hay que tener mucha voluntad y, sobre todo, mucha paciencia.
