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Novartis ha anunciado hoy que el CHMP de la EMA ha adoptado una opinión positiva que recomienda la autorización de comercialización condicional de crizanlizumab (Adakveo) para la prevención de las crisis vasooclusivas (CVO) recurrentes, o crisis de dolor, en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes a partir de 16 años. Crizanlizumab puede administrarse en combinación con hidroxiurea/hidroxicarbamida (HU/HC) o como monoterapia en pacientes para quienes la HU/HC es inapropiada o inadecuada.
El CHMP recomienda la autorización de comercialización condicional de crizanlizumab en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes
“La Enfermedad de Células Falciformes es una afección devastadora y de por vida que afecta a pacientes, familias y comunidades“, afirmó el Prof. Jo Howard, profesor de Hemoglobinopatías en Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust en Londres.
“La opinión positiva del CHMP significa que estamos más cerca de contar potencialmente con un nuevo medicamento importante para tratar a miles de pacientes vulnerables“.
En caso de que la Comisión Europea lo apruebe, Adakveo será el primer medicamento dirigido disponible en Europa para la prevención de las CVO en pacientes con Enfermedad de Células Falciformes. Adakveo se une a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que juega un papel esencial en las interacciones multicelulares que pueden provocar la vasooclusión. Aunque se considera una enfermedad rara, decenas de miles de personas en Europa padecen la Enfermedad de Células Falciformes.
Jo Howard: “La Enfermedad de Células Falciformes es una afección devastadora y de por vida que afecta a pacientes, familias y comunidades”
“La opinión positiva del CHMP para Adakveo subraya su potencial para prevenir las crisis recurrentes de dolor asociadas a la Enfermedad de Células Falciformes. Estas crisis pueden afectar a todos los aspectos de la vida de los pacientes“, anunció la Dra. Susanne Schaffert, PhD, presidenta de Novartis Oncology. “Novartis se compromete con la innovación donde existe una necesidad importante no cubierta. Estamos agradecidos por el apoyo que hemos recibido de la comunidad de pacientes, defensores y expertos médicos de Enfermedad de Células Falciformes en Europa y en todo el mundo que continúan ayudándonos a reimaginar la medicina para esta enfermedad devastadora”.
La opinión del CHMP se basó en los resultados del ensayo Sustain. Este estudio aleatorizado y controlado con placebo, de 52 semanas demostró que Adakveo redujo significativamente la mediana de la tasa anual de CVO. La reducción de la tasa bajo hasta el 1,63 frente a 2,98 en comparación con placebo, lo que equivale a una reducción del 45%. Se observaron reducciones en la frecuencia de las CVO entre pacientes, independientemente del genotipo de la Enfermedad de Células Falciformes y/o del uso de hidroxiurea.
La opinión del CHMP se basó en los resultados del ensayo Sustain. Este estudio aleatorizado y controlado con placebo, de 52 semanas demostró que Adakveo redujo significativamente la mediana de la tasa anual de CVO
Los resultados adicionales del estudio Sustain incluyen una disminución en la mediana de la tasa anual de días hospitalizados. Se ha reducido un 42%, con una media de 4 días frente a 6,87 días en comparación con placebo. Asimismo, la mediana del tiempo hasta la primera CVO es de 4,1 meses para crizanlizumab frente a 1,4 meses para placebo.
La Comisión Europea revisa la recomendación del CHMP y generalmente comunica su decisión definitiva al cabo de aproximadamente dos meses. Además, el CHMP está revisando actualmente el mantenimiento de la designación huérfana de Adakveo. Actualmente, Adakveo está aprobado en los Estados Unidos y en otros siete países para reducir la frecuencia de las crisis vasooclusivas en pacientes con Enfermedad de células Falciformes a partir de 16 años.
