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La medicina del futuro incluirá terapias avanzadas que reparen los tejidos, las células e incluso genes con mutaciones patogénicas y permitirán combatir enfermedades sin tratamiento. Estas son algunas de las conclusiones a las que ha llegado el Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión de la Fundación Instituto Roche en su último Informe Anticipando, dedicado a las llamadas terapias avanzadas.
Las terapias avanzadas incluyen el uso de medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes –terapia génica–, células –terapia celular– o tejidos –ingeniería tisular–. El informe se centra especialmente en la terapia celular y en la terapia génica. Se trata por tanto de abordajes que utilizan células y/o secuencias génicas para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades hereditarias o adquiridas.
Dr. Bueren: “La terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico”
“La terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz”, explica el Dr. Juan A. Bueren, coordinador del informe. Según detalla el Dr. Bueren, también jefe de la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), coordinador de la Unidad Mixta Terapias Avanzadas Ciemat/IIS de la Fundación Jiménez Díaz y miembro del Comité de Dirección del Ciberer, “la terapia génica ha mostrado beneficios terapéuticos incuestionables en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías , tales como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas”.
Además, según añade este especialista, el abanico de enfermedades que se están tratando a través de este tipo de terapias avanzadas va aumentando. “Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar eficacia muy destacable no sólo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también de patologías pediátricas muy graves, como es el caso de la atrofia muscular espinal”, comenta el Dr. Bueren.
El avance técnico más “revolucionario”, según se recoge en el informe, ha sido la edición génica, según el Dr. Bueren.
Dentro de este ámbito, el avance técnico más “revolucionario”, según se recoge en el informe, ha sido la edición génica. Esta aproximación apenas lleva una década en desarrollo. Aunque a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, presenta un enorme potencial para la medicina del futuro. “La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular mediante edición génica constituye un avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan sólo 10 años y, sin duda, esto tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años”, explica el Dr. Bueren.
Células CAR-T: un avance “revolucionario”
Asimismo el futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas. Este es el caso de las células CAR-T que está suponiendo una nueva manera de enfocar el tratamiento de tumores hematológicos resistentes a terapias farmacológicas. En este sentido el informe destaca que solo es el principio de toda una gama de aplicaciones derivadas de la combinación de estas estrategias, “ya que se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre ambas”.
El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular. Este es el caso de las células CAR-T
“Si bien es cierto que el desarrollo de las terapias avanzadas no es sencillo y su fabricación personalizada añade complejidad, se puede afirmar que los avances acontecidos en este área ayudarán a configurar la medicina del futuro, contribuyendo a ofrecer oportunidades terapéuticas para múltiples enfermedades, que mejorarán radicalmente la calidad de vida de muchos pacientes”, señala por su parte Consuelo Martín de Dios, directora gerente de la Fundación Instituto Roche. “Dado su interés para el desarrollo de la medicina personalizada de precisión es muy útil disponer de herramientas como el presente Informe Anticipando sobre Terapias Avanzadas para contribuir a que la ciencia médica de nuestro país esté actualizada de cara a estas tendencias”.
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