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Novartis ha anunciado nuevos datos sobre onasemnogene abeparvovec, un tratamiento esencial de una sola dosis y la única terapia génica disponible para la atrofia muscular espinal (AME). Estos datos son consistentes con los resultados previamente comunicados acerca de onasemnogene abeparvovec, reforzando sus beneficios clínicos en las poblaciones estudiadas.
Novartis anuncia nuevos datos de onasemnogene abeparvovec en atrofia muscular espinal (AME)
Los últimos datos presentados sobre el ensayo clínico SPR1NT de fase 3, en el que se reclutaron pacientes presintomáticos con diagnóstico de AME pertenecientes a dos cohortes diferentes (dos y tres copias de SMN2), los pacientes incluidos en la cohorte con dos copias de SMN2 alcanzaron hitos motores de desarrollo dentro del rango para su edad. Asimismo, presentaron asistencia respiratoria o nutricional de ningún tipo. Tampoco, desarrollaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. El ensayo STR1VE-EU de fase 3 demostró una mejoría rápida en la función motora después del tratamiento con onasemnogene abeparvovec. Además, la mayoría de los pacientes alcanzaron hitos en el desarrollo motor nunca vistos en la historia natural de la AME tipo 1. La seguridad se mantuvo consistente con los datos registrados con anterioridad. Los datos se han presentado en el Congreso Virtual 2021 de la Academia Europea de Neurología (EAN, por sus siglas en inglés).
Todos los niños tratados con onasemnogene abeparvovecen estado presintomático sobrevivieron sin asistencia respiratoria o nutricional
Los datos de onasemnogene abeparvovec representan un contraste significativo con respecto a la historia natural de la AME tipo 1. Esta enfermedad conlleva la pérdida progresiva e irreversible de las funciones motoras. Asimismo, si no es tratada, lleva a menudo a la muerte o a la ventilación permanente a la edad de dos años. Cabe destacar, que todos los niños que fueron tratados en situación presintomática lograron sobrevivir, sin asistencia respiratoria ni nutricional. Asimismo, alcanzaron el objetivo primario de sentarse de forma independiente durante al menos 30 segundos, incluyendo a los 11/14 (79%) pacientes que alcanzaron este hito dentro de los rangos de desarrollo normal de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Una mayoría de pacientes lograron igualmente ponerse de pie y caminaron de forma independiente, la mayoría dentro del rango típico del desarrollo normal.
Entre los niños sintomáticos con AME tipo 1 tratados en el ensayo STR1VE-EU, la mayoría de los niños (82%) alcanzaron hitos en el desarrollo motor nunca vistos en la historia natural de la AME de tipo 1, incluidos los 16 niños (49% que permanecieron sentados sin ayuda durante al menos 30 segundos).
La mayoría de los niños (82%) alcanzaron hitos en el desarrollo motor nunca vistos en la historia natural de la AME de tipo 1
“Con más de 1.200 niños tratados, estos datos refuerzan aún más el beneficio de una única administración de onasemnogene abeparvovec“, ha dicho Shephard Mpofu, vicepresidente Senior, director Médico de Novartis Gene Therapies. “Cuando se les trató con onasemnogene abeparvovec antes de la aparición de los síntomas, no sólo sobrevivieron todos los pacientes, sino que prosperaron. Es decir, respiraban y comían por su cuenta y se sentaban de manera independiente. Muchos incluso se ponían de pie y caminaban. Si tenemos en cuenta que se considera que estos recién nacidos desarrollarían síntomas graves de la AME tipo 1, una enfermedad devastadora y progresiva que sustrae a los niños la capacidad de hablar, comer, sentarse e incluso respirar, los hallazgos del ensayo SPR1NT son como mínimo extraordinarios”.
Mpofu: “Con más de 1.200 niños tratados, estos datos refuerzan aún más el beneficio de una única administración de onasemnogene abeparvovec”
“STR1VE-EU incluyó a algunos pacientes con una situación basal más grave. Sin embargo, el estudio demostró un beneficio terapéutico consistente y significativo para los niños sintomáticos con AME tipo 1“, dijo el profesor Eugenio Mercuri, del Departamento de Neurología Pediátrica, Universidad Católica, Roma, Italia. “Este es un resultado sobresaliente que se suma a la sólida evidencia clínica que muestra que, incluso entre los pacientes con el estado más grave de la enfermedad, onasemnogene abeparvovec fue altamente efectivo y demostró un perfil de seguridad consistente”.
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