atrofia muscular espinal

Es la primera investigación que evalúa el tratamiento de la AME mediante líquido amniótico y muestra que los ratones tratados prenatalmente tuvieron mejores resultados en términos de supervivencia, función motora y número de neuronas motoras

Los datos presentados tras dos años de seguimiento del estudio Rainbowfish, confirman la eficacia y seguridad de risdiplam en niños tratados de manera presintomática antes de las seis semanas de edad

Los datos, presentados en el congreso de la World Muscle Society (WMS) en Praga, revelan mejoras significativas en la función motora de los pacientes

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